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合作時間：2025年5月

技術平臺：反式剪接核酶（Trans-splicing Ribozyme）

適應癥：感音神經性聽力損失（遺傳性）

交易金額：潛在總價值超13億美元（含銷售分成）

• 技術亮點：Rznomics的反式剪接核酶平臺可精準靶向病變RNA序列，替換為功能性序列，避免傳統基因編輯的基因組永久性改變風險。

  
  

• 臨床意義：全球約4.6億聽力損失患者中，50%-60%為遺傳性，但尚無有效療法。禮來此舉直擊高未滿足需求，同時填補其RNA管線在神經系統疾病中的空白。

  
  

• 戰略協同：與禮來此前收購的Akouos（聽力損失基因療法公司）形成互補，構建“DNA+RNA”雙技術路徑的聽力治療生態。

合作時間：2024年9月

技術平臺：RNA引導調控基因組平臺（靶向長鏈非編碼RNA，lncRNA）

適應癥：肥胖癥及相關代謝性疾病

交易金額：預付款未披露，潛在總額高達10億美元

• 創新靶點：HAYA聚焦占人類基因組98%的“暗基因組”（非編碼區域），通過調控lncRNA精準干預疾病進程，避免傳統藥物的全身毒性。

  
  

• 技術潛力：lncRNA具有組織特異性，僅在病變細胞中活躍，例如肥胖患者的脂肪組織，為代謝疾病提供更安全、持久的治療方案。

  
  

• 戰略野心：禮來借助HAYA平臺強化其在代謝領域的領導地位，與已上市的GLP-1類藥物（如替爾泊肽）形成“短期療效+長期治愈”組合拳。

合作時間：2021年（2022年擴大合作）

技術平臺：Axiomer RNA編輯技術（基于ADAR機制的單核苷酸編輯）

適應癥：肝臟疾病、神經系統疾病

交易金額：預付款7500萬美元，如果合作靶點增加，再支付5000萬美元，潛在里程碑近37.5億美元，協議總金額高達39億美元。

• 技術突破：Axiomer利用細胞自身的RNA編輯酶ADAR，通過設計指導RNA（guide RNA）實現單堿基精準編輯，可修復突變或調節蛋白表達，適用于罕見病與常見病。

  
  

• 開發進展：2022年合作擴展后，禮來獲得中樞神經系統靶點開發權，探索亨廷頓舞蹈癥、漸凍癥（ALS）等難治性神經疾病。

  
  

• 行業地位：禮來借此成為RNA單堿基編輯領域的早期參與者，與Wave Life Sciences（ADAR技術）等競品展開差異化競爭。

  
  

禮來RNA編輯戰略圖譜：

技術、疾病與商業化的三重邏輯