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國際新聞
美國州立法:無需FDA,一期臨床后藥物即上市
發布時間: 2025-05-20     來源: 同寫意

 

蒙大拿州通過了一項允許醫療機構銷售未經證治療方法的法案。根據該立法,醫生可申請許可證開設實驗性治療診所,并向患者推薦和銷售未經美國FDA批準的療法。一旦州長簽署,該法律將成為全美最開放的允許使用未完成全面測試藥物的法案。

該法案允許在本州生產的所有藥物在本州銷售,前提是這些藥物已通過一期臨床試驗——即規模較小、旨在驗證新療法無害性的首次人體試驗,但這些試驗并不驗證藥物有效性。


這意味著:無需FDA審批,已完成一期臨床試驗的療法,即刻獲準在該州上市銷售;若療法進入二期試驗卻遭遇資金困境,可直接面向本州居民開展商業化應用。


唯一限制是,所有療法必須在蒙大拿州內生產。


這對細胞與基因治療領域的影響堪稱革命性。新政將選擇權交還給患者——只要自愿承擔風險,人們便可前往蒙大拿接受可能挽救/延長生命的創新治療。




這項法案于4月29日經州議會通過,預計將由州長簽署。它實質上擴展了該州現有的“嘗試權法案”,原有法律旨在允許絕癥患者獲取實驗性藥物,而新法案則由一群致力于延長人類壽命的人士起草和游說通過——這個長壽愛好者群體包括科學家、自由主義者及意見領袖。


這些長壽愛好者希望蒙大拿能成為開放實驗性藥物使用的試驗田。參與法案制定、專注于衰老研究的機構負責人Todd White表示,聯邦層面可采取舉措促進嘗試權法案更廣泛推行,“我看不出其他州不效仿的理由”。


支持者認為法案賦予個人身體自主權,因為“任何恢復醫療自主權的嘗試都值得肯定”。他們希望新法能讓人嘗試可能延長壽命的未經驗證藥物,使美國人無需出國即可獲取實驗性治療,并可能將蒙大拿打造為醫療旅游中心。


但倫理學家和法學家并不樂觀。紐約大學生物倫理學家Alison Bateman-House與其他專家擔憂推廣銷售未經驗證療法的倫理問題,以及可能引發的傷害風險。



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目前尚無獲批治療人類衰老的藥物,長壽領域部分人士認為監管阻礙了此類藥物的研發。美國聯邦法律要求藥物上市前必須證明安全有效,這項1960年代因“反應停事件”(孕婦服用止吐藥導致嬰兒嚴重畸形)制定的規定,使FDA承擔起新藥審批職責。

通常新藥需經歷系列人體試驗:一期試驗招募20-100名健康志愿者驗證安全性;通過后進入數百至數千人規模的二、三期試驗評估劑量和療效;獲批后仍需監測副作用。整個過程可能長達十余年——這對衰老焦慮人群尤為煎熬。

現有嘗試權法案為絕癥患者開辟了例外,允許申請使用通過一期試驗但未獲FDA批準的實驗性治療。

蒙大拿2015年通過首個嘗試權法案,聯邦法案約三年后通過。2023年該州擴大法案覆蓋所有患者,不再限于絕癥。理論上,任何蒙大拿居民都可使用僅通過一期試驗的藥物。當時這受到眾多長壽愛好者歡呼——其中部分人參與推動了法案擴展。

但實踐效果未達預期,原因是缺乏對診所的許可、流程和注冊規范,需要新法案明確服務提供商監管框架。

新法案解決了“診所如何在蒙大拿開業”的問題,致力于推動衰老與長壽科學研究的游說組織“長壽倡議聯盟”創始人Dylan Livingston表示。

他透露,目前許多美國人赴海外獲取國內非法的實驗性治療,包括昂貴未經驗證的干細胞和基因療法。“如果必須嘗試實驗性基因治療,何不留在國內?”Livingston舉例道,清除衰老細胞的創新藥物即將開展糖尿病眼病二期試驗,這既可留住國內資金,也能提供更優的醫療環境。

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