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根據(jù)公開信息，上周（5月5日~5月11日），全球范圍內(nèi)有至少9家致力于創(chuàng)新藥研發(fā)的新銳公司宣布完成新一輪融資。通過梳理，這些獲得資本青睞的新銳公司正在開發(fā)的產(chǎn)品包括microRNA療法、siRNA療法、mRNA療法、新型蛋白降解療法、表觀遺傳重編程藥物、多肽偶聯(lián)藥物、iPSC衍生的細胞療法等，針對的疾病領(lǐng)域涵蓋心血管和代謝性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、癌癥以及多種罕見病。

Nuevocor

融資輪次：B輪

融資金額：4500萬美元

5月6日，創(chuàng)新型生物技術(shù)公司Nuevocor宣布完成4500萬美元B輪融資。該公司致力于開發(fā)針對力學(xué)生物學(xué)異常所致心肌病的潛在療法。本輪融資由Kurma Partners、Angelini Ventures及弘暉基金（HLC）聯(lián)合投資，勃林格殷格翰風(fēng)險基金（BIVF）、EDBI、ClavystBio等老股東繼續(xù)投資。Nuevocor公司旨在通過專有的PrOSIA力學(xué)生物學(xué)平臺，超越傳統(tǒng)基因替代療法（治療個體基因突變）的局限性，通過解決疾病的根本原因，治療多種心肌病共享疾病通路中的缺陷。本輪新融資將支持NYC-001的首個開放標簽、多中心、單劑量遞增1/2期人體臨床試驗，該試驗針對LMNA相關(guān)性擴張型心肌病（LMNA DCM）患者。NVC-001旨在減少對細胞核的作用力，以恢復(fù)核膜完整性，這是LMNA DCM的標志。

Ousia Pharma

融資輪次：種子輪

融資金額：未披露

5月6日，Ousia Pharma宣布完成一輪種子輪融資。此輪融資由Omega Funds獨家領(lǐng)投，將用于支持Ousia公司創(chuàng)新的每周一次、雙胰高血糖素樣肽受體激動劑 - NMDA受體拮抗劑偶聯(lián)藥物的臨床前和臨床開發(fā)。此外，這筆資金還將推動Ousia公司專有技術(shù)的發(fā)展，該技術(shù)旨在將NMDA受體小分子調(diào)節(jié)劑靶向特定的神經(jīng)元群體。Ousia Pharma正在研發(fā)創(chuàng)新的肽類藥物偶聯(lián)物，用于治療肥胖癥和代謝疾病。該公司開發(fā)了一種創(chuàng)新的藥物靶向方法，即利用腸促胰島素激素類似物將小分子神經(jīng)可塑性調(diào)節(jié)劑直接遞送至大腦的食欲控制中心，從而克服肥胖癥治療中非特異性靶向的難題。

Paradigm Therapeutics

融資輪次：戰(zhàn)略投資

融資金額：1250萬美元

5月6日，Paradigm Therapeutics宣布獲得Eshelman Ventures的1250萬美元戰(zhàn)略投資。本次融資將用于支持SD-101（Zorblisa）在2025年下半年完成新藥申請所需的全部工作。SD-101是一種全身外用治療藥物，正在被開發(fā)治療所有大皰性表皮松解癥（EB）亞型患者全身皮膚表面?zhèn)诤筒∽?/span>。SD-101是一種外用乳霜，已證實具有改善所有EB亞型患者嚴重皮膚損傷的潛力。該產(chǎn)品已經(jīng)獲得美國FDA突破性療法認定，用于治療EB；以及獲得FDA罕見兒科疾病認定，適用范圍覆蓋EB的廣泛治療。此外，SD-101還獲得了FDA和歐盟委員會（EC）授予孤兒藥資格。

Armatus Bio

融資輪次：未披露

融資金額：300萬美元

5月6日，生物技術(shù)公司Armatus Bio宣布獲得了SOLVE FSHD的300萬美元投資。Armatus Bio正在研發(fā)用于治療神經(jīng)肌肉疾病的新型載體化RNAi療法（vectorized RNAi therapeutics）。該公司打算利用這筆資金支持ARM-201，這是一種AAV遞送的microRNA療法，旨在沉默DUX4的表達，DUX4是一種導(dǎo)致面肩肱肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）患者肌肉退化的有毒蛋白。除了ARM-201之外，該公司還在開發(fā)一系列藥物以支持對患有其他遺傳性神經(jīng)肌肉疾病患者的治療。

NewLimit

融資輪次：B輪

融資金額：1.3億美元

5月6日，NewLimit宣布完成1.3億美元B輪融資，此輪融資由凱鵬華盈（Kleiner Perkins）領(lǐng)投，新投資者Nat Friedman/Daniel Gross、Khosla Ventures和Human Capital跟投。NewLimit的目標是研發(fā)能夠重編程衰老細胞以延長健康壽命的藥物。該公司主推的臨床前項目是利用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）將mRNA遞送至肝細胞，該mRNA編碼的轉(zhuǎn)錄因子已知能夠讓肝細胞看起來更年輕、表現(xiàn)更年輕，以治療酒精相關(guān)肝病，該產(chǎn)品計劃在未來幾年里進入臨床試驗階段。

PAQ Therapeutics

融資輪次：B輪

融資金額：3900萬美元

5月7日，生物技術(shù)公司PAQ Therapeutics宣布完成3900萬美元的B輪融資，該公司正在為缺乏有效治療方案的致命癌癥患者開發(fā)潛在“best-in-class”以及“first-in-class”KRAS降解劑。本輪融資由Bayland Capital和MRL Ventures Fund （MRLV，默沙東的風(fēng)險投資部門）聯(lián)合領(lǐng)投，Johnson & Johnson Innovation - JJDC、LAV Fund、BioTrack Capital和現(xiàn)有投資者Sherpa Health Partners參與。此次募集資金將用于PAQ將其主要在研項目KRAS G12D有效選擇性降解劑PT0253推進至下一個臨床研究階段。該產(chǎn)品已經(jīng)于今年第一季度進入1期臨床研究。本輪資金還將支持公司第二個候選藥物的IND申報研究。

瑞臻再生醫(yī)學(xué)

融資輪次：Pre-A輪

融資金額：近億元

5月8日，瑞臻再生醫(yī)學(xué)宣布完成由科金控股、萬聯(lián)天澤、金誠投資及原有股東共同投資的近億元Pre-A輪融資。瑞臻再生醫(yī)學(xué)致力于開發(fā)治療腫瘤和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的誘導(dǎo)多潛能干細胞（iPSC）衍生的通用現(xiàn)貨型細胞治療產(chǎn)品。本次融資資金重點聚焦iDA – 001（iPSC來源細胞治療帕金森癥）管線，推進IND申報與IIT項目；同時，該公司將推進腫瘤免疫自然殺傷細胞管線iNK001產(chǎn)品的工藝探索。另外，該公司還在真對針對亨廷頓舞蹈氏癥這一罕見病開發(fā)創(chuàng)新管線。