日前，CDE官網公示，齊魯制藥BCMA/GPRC5D/CD3三抗QLS4131獲批臨床，適應癥為系統性紅斑狼瘡。據悉，該藥于2024年7月首次獲批臨床，擬用于多發性骨髓瘤。Insight數據庫顯示，目前全球范圍內共有12條BCMA/GPRC5D/CD3三抗管線在研（僅統計積極狀態），5款已啟動臨床試驗，分別來自天廣實/康源博創（MBS314）、信達（IBI3003）、齊魯（QLS4131）、先聲（SIM0500）和強生（JNJ-79635322）。此外，該公司的注射用QLS5132于近日首次獲批臨床，擬用于治療晚期實體瘤。近日，美國明尼蘇達大學科研團隊在《柳葉刀·腫瘤學》雜志上發表的研究顯示，全球首例運用CRISPR/Cas9基因編輯技術治療晚期胃腸道癌的人體臨床試驗取得階段性成功。該療法通過改造腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL），使CISH基因失活，從而更精準地識別和攻擊癌細胞。2020年5月12日-2022年9月16日，共有22名參與者入組本次臨床試驗（其中一名患者由于首次嘗試未能成功培養出TIL而被重復入組一次）。其中10名為女性，11名為男性，有1名患者為亞洲人，其余為白人。在接受治療的12名患者中，有6人（50%）在第28天時病情穩定；其中4人（33%）在第56天時仍維持病情穩定。一名年輕的患者患有高度微衛星不穩定性（MSI-H）的結直腸癌，并且對PD-1/CTLA-4免疫治療無效，但在本研究中獲得了完全緩解，并持續至今，超過21個月。安全性方面，所有12名接受治療的患者（100%）均出現了相關的嚴重不良事件。其中最常見的3~4級不良事件包括，由于預處理性淋巴細胞清除化療方案或白細胞介素-2（IL-2）預期作用引起的血液學不良反應（12人，100%），疲勞（4人，占33%）和食欲減退（3人，占25%）。在研究期間的死亡病例中，10名患者的死亡原因歸因于所研究的基礎疾病（即轉移性胃腸道癌）及其并發癥，另有1名患者死于感染（5級膿毒血癥），沒有患者出現嚴重（3級及以上）細胞因子釋放綜合征或神經毒性事件。
近日，福泰制藥表示，將停止使用腺相關病毒（AAV）作為基因治療載體的研究。公司發言人指出，盡管不再使用AAV，仍堅定地致力于細胞和基因療法，并將繼續推進其現有項目，例如用于鐮狀細胞病和β地中海貧血的Casgev，以及用于1型糖尿病的zimislecel。據悉，此舉可能影響福泰與至少兩家生物科技初創公司的合作：AAV設計公司Affinia Therapeutics和使用AAV的tRNA療法公司Tevard Biosciences。AAV是一種常用于遞送基因療法的病毒載體。福泰制藥這一決定并非孤例。近年來，包括百健、輝瑞、羅氏和武田在內的幾家大型制藥公司都削減了AAV基因療法的研究。
