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國際新聞
JAK抑制劑Tofacitinib 或可治愈斑禿
發(fā)布時間: 2014-08-20     來源: biodiscover

    斑禿是一種常見的會導致脫發(fā)的自身免疫性疾病,可能發(fā)生在任何年齡段,對男性和女性有著相同的不良影響,有一些患者還會出現(xiàn)面部或身體毛發(fā)缺失的癥狀。目前還沒有能夠完全恢復斑禿患者頭發(fā)再生的治療方法,斑禿患者心理上承擔著巨大的壓力,感情上也很痛苦。

    日前,哥倫比亞大學醫(yī)學中心(CUMC)的研究者首次揭示了T細胞破壞毛囊是引發(fā)該疾病的原因,此外,他們在少數(shù)患者中測試了FDA批準的一種JAK抑制劑——tofacitinib,發(fā)現(xiàn)該藥物能夠清除這些免疫細胞,在4-5個月內(nèi)有效恢復了三名嚴重斑禿患者頭發(fā)的再生。

    T細胞攻擊毛囊形成斑禿

    數(shù)十年來,科學家們一直都知道,免疫細胞圍繞和攻擊毛囊會導致斑禿患者頭發(fā)脫落。但是,究竟是哪一類特殊的免疫細胞發(fā)揮這種攻擊作用一直是個迷。

    在這項研究中,研究小組首次通過患有該疾病的小鼠模型跟蹤研究發(fā)現(xiàn),一個特殊的T細胞子集是攻擊毛囊的罪魁禍首。

    隨后,研究人員進一步調(diào)查了T細胞是如何發(fā)動攻擊的,并鑒定出了多條可作為新藥(一類JAK抑制劑)靶標的關鍵免疫途徑。

    ruxolitinib4-5個月內(nèi)恢復患者頭發(fā)

    研究人員測試了兩種FDA批準的JAK抑制劑,分別為ruxolitinib和tofacitinib,它們都能夠阻斷相關的免疫途徑,停止免疫細胞對毛囊的攻擊。在大量脫毛的斑禿小鼠模型中,這兩種藥物在12個月內(nèi)均完全恢復了小鼠的毛發(fā)。藥效也是長久的,在停藥后的數(shù)個月內(nèi)新生的毛發(fā)依然維持著。

    隨后,研究人員迅速啟動了ruxolitinib的小型開放性臨床試驗。ruxolitinib是一種被FDA批準用于治療血液疾病的藥物,該臨床試驗是通過嚴重斑禿的患者(脫發(fā)超過30%)進行的。接受ruxolitinib治療后,三名患者均在4-5個月內(nèi)恢復了頭發(fā)生長,攻擊性的T細胞也在頭皮中消失了。

    斑禿治療大進步

    領導該研究的CUMC的RaphaelClynes博士說:“我們目前只是在患者中開始測試該藥物,但是如果能證實該藥安全有效,那么將對這類患者的生活帶來巨大的影響。盡管這個消息對患者和醫(yī)生來說已經(jīng)很振奮人心了,但我們?nèi)孕枰M行更多的試驗來確認ruxolitinib的有效性和安全性。”

    CUMC皮膚科的主任DavidBickers博士說:“目前為止,幾乎沒有治療斑禿的有效方法,該團隊的研究成果使斑禿的治療前進了一大步,將大大提高這類毀滅患者生活的疾病的治療效果。”

    哥倫比亞大學已經(jīng)對該研究結果,即小分子JAK抑制劑治療斑禿,申請了知識產(chǎn)權保護。

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