Imbria現(xiàn)任首席執(zhí)行官Alvin Shih博士表示，此次B輪融資將加速核心藥物Ninerafaxstat的2b期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)可驗(yàn)證其對nHCM患者能量代謝障礙的治療潛力，為這一疾病領(lǐng)域帶來突破希望。
Ninerafaxstat通過靶向抑制3-KAT這一關(guān)鍵酶，實(shí)現(xiàn)了對心肌細(xì)胞線粒體能量代謝的調(diào)節(jié)，這種新陳代謝的轉(zhuǎn)變不僅使ATP的生產(chǎn)效率得到提升，還有助于增強(qiáng)心臟功能，有效恢復(fù)心肌能量穩(wěn)態(tài)，改善心血管疾病患者的癥狀。
同時(shí)，與其他同類調(diào)節(jié)心肌能量代謝的藥物不同，許多藥物作用于脂肪酸代謝的多個(gè)環(huán)節(jié)，容易影響全身代謝，引發(fā)副作用，而Ninerafaxstat僅抑制脂肪酸β氧化的最后一步，既能適當(dāng)調(diào)節(jié)脂肪酸代謝，又不會(huì)過度影響供能，還能促進(jìn)心肌細(xì)胞利用葡萄糖。這種精準(zhǔn)作用方式減少了對其他器官代謝的干擾，在臨床試驗(yàn)中能更有效地改善心血管疾病患者的心臟功能和運(yùn)動(dòng)耐量。
在針對癥狀性非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的隨機(jī)雙盲2期臨床試驗(yàn)IMPROVE-HCM中，Ninerafaxstat展現(xiàn)出突破性療效，獲得了積極的頂線結(jié)果。 nHCM是一種罕見疾病，而Ninerafaxstat被證明對nHCM患者心肺運(yùn)動(dòng)試驗(yàn)評(píng)估功能指標(biāo)改善，并且在2期試驗(yàn)提供了通過心肺運(yùn)動(dòng)測試評(píng)估的功能測量數(shù)據(jù)以及患者癥狀，有可能直接支持進(jìn)入3期臨床開發(fā)。
作為靶向心肌細(xì)胞能量代謝的創(chuàng)新療法，Ninerafaxstat可以通過雙重作用改善缺血耐受性。在2期試驗(yàn)中，也正在評(píng)估穩(wěn)定性心絞痛和慢性冠狀動(dòng)脈綜合征患者服用Ninerafaxstat 8周的安全性和抗缺血作用，有望為患者提供更加精準(zhǔn)的治療選擇。
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