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根據藥明康德數據庫統計，截至2025年4月30日，2025年4月全球生物醫藥領域共計完成139起融資活動，累計公開披露的融資總額超過了31億美元。其中，有20家專注于開發創新藥的公司完成的單筆融資額突破了5000萬美元大關。這些公司不僅涵蓋了傳統的小分子藥物研發，還包括了多種創新的新分子療法領域。在接下來的內容中，我們將依據公開資料為讀者介紹其中6家獲得大額融資的創新藥開發公司，探討它們所開發的創新療法以及這些療法未來可能帶來的患者福祉。

AIRNA：RNA編輯療法研發公司

4月1日，AIRNA宣布完成超額認購的1.55億美元B輪融資。此次融資由Venrock Healthcare Capital Partners領投，Forbion Growth聯合領投，RTW Investments、Nextech Invest、ARCH Venture Partners、Forbion Ventures、ND Capital以及其他新老投資者也參與了此次融資。AIRNA將利用本輪融資獲得的資金推動其針對α1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）的首個RNA編輯候選藥物AIR-001進入1/2期臨床試驗，并開發針對心血管代謝及其他疾病的一系列創新RNA編輯藥物。

AIRNA是一家致力于開發RNA編輯療法的生物技術公司，公司的專有平臺利用天然機制，能夠高效、安全地編輯目標RNA，通過修復有害基因變異或引入有益變異來實現對嚴重或慢性疾病的功能性治愈。新聞稿指出，該公司的主打項目AIR-001有望成為治療AATD的潛在“best-in-class”療法。AIR-001通過靶向修復RNA轉錄本中的SERPINA1突變，恢復功能性AAT蛋白的表達，從而治療AATD。AIRNA目前已經完成了AIR-001的體內概念驗證研究。

Kris Elverum先生目前擔任AIRNA的總裁兼首席執行官，他在生物技術領域擁有豐富的商業運營經驗，涉足多種創新治療模式，特別是細胞和基因療法領域。在加入AIRNA之前，Elverum先生曾擔任再生醫學領域新銳企業Diagon Therapeutics的首席執行官，還主導過多家生物技術公司的發展戰略。在職業生涯早期，Elverum先生曾在諾華公司擔任戰略和商業領導職務，并在麥肯錫公司為醫療健康企業提供戰略和企業發展方面的咨詢服務。

Atsena Therapeutics：眼科創新基因療法研發公司

4月2日，Atsena Therapeutics宣布成功完成了超額認購的1.5億美元C輪融資。此次融資由貝恩資本的生命科學團隊領投，新投資者Wellington Management也參與其中。公司所有的現有投資者也參與了本輪融資，包括Lightstone Ventures、Sofinnova Investments、Abingworth、Foundation Fighting Blindness、Hatteras Venture Partners、Osage University Partners和Manning Family Foundation。本次融資所得資金將用于推進Atsena的主要項目ATSN-201的研發，用于治療X連鎖視網膜劈裂癥（XLRS）。此外，資金還將用于支持Atsena的臨床前管線，以及擴大其新型腺病毒載體的適用范圍。

Atsena Therapeutics是一家處于臨床階段的基因治療公司，致力于開發潛在“best-in-class”療法，以逆轉或預防遺傳性視網膜疾病所導致的失明。迄今為止，Atsena的臨床階段產品組合已獲得美國FDA的多項認定。其中，用于治療Leber先天性黑朦1型（LCA1）的ATSN-101已獲得罕見兒科疾病認定、孤兒藥資格和再生醫學先進療法認定。此外，ATSN-201也已獲得快速通道資格、罕見兒科疾病和孤兒藥資格。公司正在進行的1/2期臨床試驗LIGHTHOUSE旨在評估ATSN-201的療效和安全性，其最新數據預計將于今年晚些時候公布。