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5月6日，銳正基因（Accuredit）宣布，其自主創(chuàng)新研發(fā)的基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物ART001，在治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）中獲得了優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)。該研究于2023年8月啟動(dòng)，截至目前，所有受試者均已完成72周隨訪。最新的臨床數(shù)據(jù)顯示，給藥72周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降且依舊維持穩(wěn)定在90%以上，個(gè)體下降最高可達(dá)95%。在72周臨床試驗(yàn)中，ART001展現(xiàn)出優(yōu)異的有效性和安全性。

更多的與療效相關(guān)的生物標(biāo)志物或療效指標(biāo)也從不同角度提示ART001可穩(wěn)定或延緩ATTR患者的疾病進(jìn)展，如：

• 高敏肌鈣蛋白（hs-cTnT）和N末端腦鈉肽前體（pro-BNP）隨研究觀察時(shí)間的延長(zhǎng)而降低；

• mBMI指標(biāo)與ATTR-PN患者神經(jīng)功能惡化及生存期縮短相關(guān)，其在中高劑量組中，相較低劑量組顯示出更明顯的增加趨勢(shì)；

• 在72周的隨訪中，中高劑量組的多發(fā)性神經(jīng)病殘疾（PND）評(píng)分和紐約心臟病協(xié)會(huì)（NYHA）心功能分級(jí)的癥狀評(píng)分和分級(jí)，均維持不變。

• 截至目前的研究數(shù)據(jù)均提示，ART001可通過降低致病蛋白TTR的水平，進(jìn)一步實(shí)現(xiàn)維持ATTR患者的營養(yǎng)狀況、保護(hù)神經(jīng)纖維、有效控制患者外周神經(jīng)癥狀和延緩心臟功能惡化的療效，進(jìn)而有效提高了患者的生活質(zhì)量。 

銳正基因新聞稿表示，臨床研究結(jié)果表明，ART001可通過單次給藥實(shí)現(xiàn)在ATTR患者中長(zhǎng)期穩(wěn)定降低TTR蛋白水平的優(yōu)異療效，臨床證據(jù)提示患者可實(shí)現(xiàn)更全面的臨床獲益，且安全性較好。

ART001已于2024年先后在中國和美國獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，目前已進(jìn)入劑量擴(kuò)展研究階段。