總部位于加利福尼亞州帕薩迪納市的生物技術(shù)公司Arrowhead最近宣布公司開發(fā)的用于治療乙肝的RNAi藥物ARC-520取得良好研究數(shù)據(jù)。該消息一經(jīng)披露,公司股價(jià)應(yīng)聲上揚(yáng)。ARC-520采用了Arrowhead公司獨(dú)有的DynamicPolyconjugates輸送系統(tǒng)。其原理是通過RNA干擾封閉乙肝病毒某些蛋白的表達(dá),造成病毒無法增殖,然后再利用機(jī)體的免疫系統(tǒng)對(duì)剩余病毒進(jìn)行清除。
根據(jù)前期研究顯示,這一技術(shù)在黑猩猩上的敲除效率達(dá)到log0.8,而此次臨床二期研究證明,在人體中ARC-520的藥效時(shí)間比在非人類靈長(zhǎng)類動(dòng)物中更持久,達(dá)到了8周左右。另一方面,研究結(jié)果顯示,適用ARC-520治療乙肝不會(huì)造成明顯的副作用。藥物使用劑量也是此次臨床二期研究的重要部分,研究人員目前已經(jīng)測(cè)試了1mg/kg和2mg/kg兩種劑量,而3mg/kg劑量組的研究也正在進(jìn)行中。
Arrowhead公司現(xiàn)有三種RNAi藥物正處于研發(fā)過程,其中ARC-520是走的最遠(yuǎn)的一個(gè)項(xiàng)目。此外Arrowhead公司還有治療癌癥的小分子非RNA藥物Cyclosert也正處于臨床二期研究過程中。
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