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4月18日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網剛剛公示，信念醫藥在研的1類新藥BBM-D101注射液獲批臨床，擬開發治療杜氏肌營養不良（DMD）。公開資料顯示，這是一款腺相關病毒（AAV）基因治療藥物。本次是該產品首次在中國獲批IND。

截圖來源：CDE官網

DMD是一種由于抗肌萎縮蛋白（dystrophin）基因突變導致的X連鎖隱性遺傳肌肉疾病。患者癥狀通常出現于6歲之前甚至嬰幼兒時期，多數患者在10-12歲逐漸喪失行走能力，30歲左右因心臟和/或呼吸功能衰竭失去生命，臨床亟需創新治療方案。

據信念醫藥公開資料介紹，BBM-D101注射液是一款在研的AAV基因治療藥物。通過單次靜脈輸注，基于工程化AAV載體，將優化的基因表達盒遞送到全身肌肉，以期實現“一次給藥、長期有效”地治療DMD。該產品使用了工程化衣殼，其肌肉組織遞送效率更高，臨床擬用劑量較低，有望具有良好的安全性。

2024年7月，BBM-D101注射液的研究者發起的臨床研究（IIT）啟動；2024年11月，該產品獲得美國FDA授予孤兒藥資格（ODD）和兒科罕見病資格（RPDD）；2025年1月，該產品在美國獲批IND。

本次BBM-D101注射液在中國獲批IND，意味著該產品的臨床研究進程迎來新的進展。本次獲批的臨床試驗是一項開放、單次給藥臨床研究，旨在評估靜脈輸注BBM-D101注射液在4~9歲DMD男孩中的安全性和有效性。

公開資料顯示，信念醫藥致力于為嚴重遺傳疾病和慢性疾病提供更加有效的創新性基因療法。該公司已經建立了豐富的研發管線，治療領域覆蓋血友病、杜氏肌營養不良、帕金森病、骨關節炎等，多個產品管線已經進入臨床研究階段或IND申報階段，其針對血友病B的基因療法新藥已于近日獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市。

參考資料：

[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網. Retrieved Apr 18，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]信念醫藥杜氏肌營養不良癥基因治療藥物BBM-D101注射液IND獲NMPA受理. Retrieved Feb 5，2025, From https://mp.weixin.qq.com/s/IOPa-BMDszmt0tMRYJCdSA

[3]中國首個血友病B基因治療藥物信玖凝®（波哌達可基注射液）正式獲批. Retrieved Apr 10，2025, From https://mp.weixin.qq.com/s/mhH10NpexfLPeFP27O5JSQ