2025年4月14日，Vertex Pharmaceuticals在ClinicalTrials網站登記一項II期臨床研究，旨在評估 VX-670 對 I 型強直性肌營養不良癥 (DM1) 患者的長期安全性和耐受性、療效和藥代動力學。研究計劃招募36名患者，預計2028年7月完成。VX-670 是一種磷二酰胺嗎啉代寡核苷酸(PMO)，靶向 DM1 的致病因素 DMPK，并連接有一個環狀肽（稱為內體逃逸載體），該環狀肽含有一個基序，可有效遞送至細胞內并轉移到CUG重復序列所在的細胞核。VX-670寡核苷酸與CUG重復序列RNA結合，并釋放結合的剪接因子（例如MBNL1）。VX-670旨在通過這種機制糾正錯誤剪接，目前正致力于研究其如何解決疾病的潛在病因。盡管寡核苷酸遞送至肌肉組織已被證實頗具挑戰性，但VX-670憑借其獨特的設計，有望克服這些挑戰。強直性肌營養不良癥是一種常見的多系統疾病，會影響骨骼肌（四肢和軀干的肌肉）以及平滑肌（控制消化系統的肌肉）和心肌。強直性肌營養不良癥的癥狀可能包括難以松開手（肌強直）、手腳肌肉無力、吞咽困難和心律失常。非肌肉癥狀還可能包括學習困難、白天嗜睡、不孕和早期白內障。強直性肌營養不良1型（DM1）是一種常染色體顯性遺傳、多系統受累的肌營養不良，臨床上主要表現為進行性肌肉無力、肌肉萎縮及肌強直。Vertex Pharmaceuticals一家成立于1989年的全球生物技術公司，主要業務是生產和銷售用于治療肺部疾病、腎臟疾病、血液系統疾病等疾病的藥物。
