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血友病B是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子IX（FⅨ）缺乏引起。該病主要影響男性，男性發病率約為1/25,000。血友病B患者由于凝血因子IX的缺乏，導致凝血功能障礙，容易發生自發性出血，尤其是在關節、肌肉和內臟等部位。長期反復出血會導致關節畸形、肌肉萎縮和內臟出血，嚴重影響患者的生活質量和預期壽命。

血友病B的主要臨床表現為自發性出血，尤其是在關節和肌肉中。患者可能在輕微外傷或無明顯外傷的情況下出現出血癥狀。常見的出血部位包括膝關節、肘關節、踝關節等，反復出血會導致關節畸形和功能障礙。此外，患者還可能出現肌肉出血、血腫形成，甚至內臟出血，如顱內出血，這可能導致嚴重的并發癥甚至死亡。

目前，血友病B的主要治療方式是替代療法，即通過靜脈注射凝血酶原復合物（PCC）或凝血因子IX來補充缺乏的凝血因子。這種治療方式需要患者長期頻繁接受靜脈注射，給患者帶來了極大的不便和痛苦。此外，替代療法的費用較高，長期治療給患者家庭帶來了沉重的經濟負擔。部分患者還可能產生抑制物，導致治療效果下降。

信玖凝^®（BBM-H901注射液）是一種基于腺相關病毒（AAV）載體的基因療法。其作用機制是通過工程化改造的嗜肝性重組腺相關病毒（rAAV）載體，將含優化的人凝血因子IX基因遞送到患者肝臟細胞內。利用宿主細胞的基因轉錄系統，持續表達人凝血因子IX，并將其分泌到血液中，發揮凝血活性。

AAV載體具有多種優勢，使其成為基因治療的理想工具。首先，AAV具有高度的組織特異性，能夠高效地將目標基因遞送到肝臟細胞中。其次，AAV載體的安全性較高，免疫原性較低，不會引起嚴重的免疫反應。此外，AAV載體能夠實現長期穩定的基因表達，使患者在接受一次治療后能夠獲得長期的治療效果。

信玖凝^®通過將優化的人凝血因子IX基因遞送到肝臟細胞內，利用宿主細胞的基因轉錄系統持續表達凝血因子IX。這種持續表達的方式能夠穩定地維持血液中凝血因子IX的水平，從而減少出血事件的發生。與傳統的替代療法相比，信玖凝^®能夠顯著減少患者的治療頻率，提高患者的生活質量。