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Denali Therapeutics日前宣布，公司已啟動滾動提交tividenofusp alfa的生物制品許可申請（BLA），尋求用于治療亨特綜合征（MPS II）的加速批準。Denali持續與FDA保持溝通，并就BLA數據包內容達成一致，包括使用腦脊液中硫酸乙酰肝素（CSF HS）水平作為支持加速批準的替代終點。Denali預計將在2025年5月上旬完成BLA提交。

Tividenofusp alfa是一款由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）與Denali的酶轉運載體（ETV）結合的融合蛋白藥物。Denali的轉運載體平臺含有可與天然轉運受體結合的工程化Fc片段，通過與在血腦屏障上表達的天然轉運受體結合，借著轉胞吞作用（transcytosis）將大分子遞送到大腦，從而緩解MPS II的中樞神經系統癥狀。它已經獲得美國FDA授予的快速通道資格和突破性療法認定，用于治療MPS II。此前公布的1/2期臨床試驗結果顯示，tividenofusp alfa將患者CSF HS水平降低到正常水平，與溶酶體功能和神經退行性病變相關的生物標志物指標也得到改善。經過24周治療，患者的肝臟體積恢復正常，各測試頻段的聽力閾值均有所改善，同時大多數受試者在適應性行為和認知測評上均表現出改善。