AIRNA今日宣布完成超額認購的1.55億美元B輪融資。該公司將利用本輪融資獲得的資金推動其針對α1抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)的首個RNA編輯候選藥物AIR-001進入1/2期臨床試驗,并開發針對心血管代謝及其他疾病的一系列創新RNA編輯藥物。
AIRNA的獨有平臺利用天然機制以安全靈活的藥物高效編輯目標RNA。精準的RNA編輯旨在通過修復有害基因變異或引入有益變異來實現對嚴重或慢性疾病的功能性治愈。新聞稿指出,該公司的主打項目有望成為治療α1抗胰蛋白酶缺乏癥的潛在“best-in-class”療法。
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