禮來(Eli Lilly and Company)日前宣布了在研療法lepodisiran的2期臨床試驗積極結果。Lepodisiran是一種小干擾RNA(siRNA)療法,旨在降低心臟病遺傳風險因子脂蛋白(a)——Lp(a)的產生。在2期臨床試驗ALPACA中,最高劑量(400 mg,每半年一次)的lepodisiran,在治療后的60至180天期間,將患者Lp(a)水平平均降低了93.9%,達到了試驗主要終點。接受16 mg和96 mg劑量的患者在相同時間段內分別實現了40.8%和75.2%的Lp(a)水平降低。
此外,接受400 mg的lepodisiran治療的患者,在第30至360天期間平均Lp(a)水平下降94.8%,并在第360天仍比基線低91.0%,在第540天(約1.5年)比基線低74.2%。
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