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Scholar Rock公司今日宣布，美國FDA已受理其為在研療法apitegromab遞交的生物制品許可申請（BLA），用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。FDA同時授予這一申請優先審評資格，預計在今年9月22日之前完成審評。新聞稿表示，若apitegromab獲批，將成為首款治療SMA的肌肉靶向療法。該公司同時宣布，歐洲藥品管理局（EMA）也已經接受apitegromab的上市許可申請（MAA）。

Apitegromab的監管提交資料基于關鍵性3期SAPPHIRE試驗的積極療效與安全性數據，同時還有2期TOPAZ試驗及長期延續ONYX試驗的支持性數據。分析顯示，SAPPHIRE試驗達成了主要終點：與僅接受SMN靶向治療（nusinersen或risdiplam）與安慰劑的患者相比，接受apitegromab聯合SMN靶向治療的SMA患者在漢默史密斯功能運動量表擴展版（HFMSE）評分中表現出統計學顯著且臨床意義明確的運動功能改善。

Apitegromab是一種正在研究中的全人源單克隆抗體，通過選擇性結合骨骼肌中肌生成抑制蛋白（myostatin）的前體及潛在形式，抑制其激活。根據新聞稿，它是首個在3期關鍵性臨床試驗中取得臨床成功的SMA肌肉靶向治療候選藥物。肌生成抑制蛋白屬于TGFβ超家族生長因子，主要由骨骼肌細胞表達，其基因缺失可在包括人類在內的多種動物中導致肌肉質量與力量增加。