成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

ALS是一種累及上、下運動神經元的進行性、致死性神經退行性疾病，患者逐漸喪失運動、吞咽及呼吸等功能，中位生存期僅為3~5年。ALS目前尚無治愈手段，現有療法僅能有限延緩疾病進展。

根據神濟昌華新聞稿介紹，該公司基于清華大學賈怡昌教授實驗室在靶點方向的原創性發現，聚焦ALS致病機制研究，成功開發出這款基因治療藥物SNUG01。該產品以重組腺相關病毒9型（rAAV9）為載體，通過鞘內注射（IT）的方式，將人源TRIM72基因靶向遞送至神經元。TRIM72可能通過膜修復功能、抗氧化/線粒體功能修復、減少應激顆粒產生等多個功能實現減緩ALS患者神經元的損害。

在臨床前動物研究中，SNUG01表現出顯著的神經元保護作用。在研究者發起的臨床研究中，SNUG01展現出良好的安全耐受性，在療效指標及生物標志物方面看到了令人興奮的積極信號。與針對特異基因突變導致ALS的基因治療藥物相比，SNUG01對于神經細胞的多重保護機制為其覆蓋更多ALS亞型，有望為90%無藥可治的散發型患者提供潛在的治療選項。