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國內新聞
漸凍癥!神濟昌華全球首創基因治療藥物獲美國FDA臨床研究許可
發布時間: 2025-03-25     來源: 求實藥社

2025年3月21日,神濟昌華(北京)生物科技有限公司(簡稱"神濟昌華")自主研發的全球首款(First-in-Class)以TRIM72為靶點的基因治療藥物SNUG01正式獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)新藥臨床試驗申請(IND)許可,適應癥為肌萎縮側索硬化(ALS,俗稱"漸凍癥")。此次獲批標志著該藥物將進入I/IIa期國際多中心注冊臨床試驗階段,系統評估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步療效,實現從基礎研究向臨床轉化的關鍵跨越。

 

ALS是一種累及上、下運動神經元的進行性、致死性神經退行性疾病,患者逐漸喪失運動、吞咽及呼吸等功能,中位生存期僅為3-5年。ALS作為成年人最常見的運動神經元疾病之一,目前全球尚無治愈手段,現有療法僅能有限延緩疾病進展。神濟昌華基于清華大學賈怡昌教授實驗室在靶點方向的原創性發現,聚焦ALS致病機制研究,成功開發出具有全球知識產權的基因治療藥物SNUG01,為患者帶來全新治療希望。

SNUG01以重組腺相關病毒9型(rAAV9)為載體,通過鞘內注射(IT)的方式,將人源TRIM72基因靶向遞送至神經元。TRIM72可能通過膜修復功能、抗氧化/線粒體功能修復、減少應激顆粒產生等多個功能實現減緩ALS患者神經元的損害。

在臨床前動物研究中,SNUG01表現出顯著的神經元保護作用;此前在由北京大學第三醫院牽頭的研究者發起的臨床研究中,SNUG01展現出良好的安全耐受性,在療效指標及生物標志物方面看到了令人興奮的積極信號,完善了從靶點發現、臨床前再到人體數據的驗證鏈條。與針對特異基因突變導致ALS的基因治療藥物相比,SNUG01對于神經細胞的多重保護機制為其覆蓋更多ALS亞型,特別是為90%無藥可治的散發型患者提供了潛在的治療選項。

神濟昌華將與全球科研及醫療伙伴攜手,持續推進國際多中心臨床試驗的開展,加速驗證這一突破性療法的臨床價值,共同邁向改寫漸凍癥治療格局的新征程。

 

 

關于神濟昌華

 

 

神濟昌華(北京)生物科技有限公司(英文名“SineuGene”,簡稱“神濟昌華”)成立于2021年底,是一家專注于神經系統疾病基因治療的生物醫藥企業。核心管線源于清華大學醫學院賈怡昌教授實驗室在神經科學領域十余載的基礎科研成果。公司建立了果蠅、小鼠、巴馬豬等新型基因敲入動物疾病模型平臺,最大程度還原了疾病特征,以尋找更可靠的創新藥物靶點;建立了中樞神經系統AAV篩選平臺,開發靶向性強、遞送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型;建立了從靶點篩選、序列設計優化,到核酸合成、化學修飾和遞送技術開發等中樞神經系統小核酸藥物研發平臺。結合AAV介導的基因表達和編輯,以及小核酸介導基因表達調控等技術手段,公司布局了多個產品研發管線,致力于攻克肌萎縮側索硬化癥(ALS)、腦卒中(Stroke)、帕金森病(PD)、阿爾茲海默癥(AD)、脊髓小腦共濟失調3型(SCA3)、亨廷頓舞蹈癥(HD)、自閉癥(ASD)等神經系統疾病。目前,神濟昌華針對肌萎縮側索硬化癥(ALS)的首研管線SNUG01已在北京大學第三醫院啟動研究者發起的臨床研究(IIT);并于2025年3月21日正式獲得FDA批準,進入注冊臨床階段。

 

神濟昌華創始團隊均具清華大學背景,組建了兼具科研、產業與管理經驗的核心團隊,三年內成功構建起分階段概念驗證的完整新藥研發鏈條。團隊成員70%以上擁有碩士或博士學歷,畢業于清華大學、北京大學、中國科學院、北京生命科學研究所(NIBS)、德國漢諾威醫科大學等海內外知名院校及科研機構,在藥物開發、臨床運營和基礎科研等方面均擁有多年經驗。公司搭建了從靶點發現、概念驗證、篩選與優化、臨床前、CMC,到注冊申報、醫學及臨床運營等模塊化平臺,支持藥物全流程開發。

 

神濟昌華的愿景是為全球神經系統疾病患者提供高效安全的基因治療方案。

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