關于神濟昌華 神濟昌華(北京)生物科技有限公司(英文名“SineuGene”,簡稱“神濟昌華”)成立于2021年底,是一家專注于神經系統疾病基因治療的生物醫藥企業。核心管線源于清華大學醫學院賈怡昌教授實驗室在神經科學領域十余載的基礎科研成果。公司建立了果蠅、小鼠、巴馬豬等新型基因敲入動物疾病模型平臺,最大程度還原了疾病特征,以尋找更可靠的創新藥物靶點;建立了中樞神經系統AAV篩選平臺,開發靶向性強、遞送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型;建立了從靶點篩選、序列設計優化,到核酸合成、化學修飾和遞送技術開發等中樞神經系統小核酸藥物研發平臺。結合AAV介導的基因表達和編輯,以及小核酸介導基因表達調控等技術手段,公司布局了多個產品研發管線,致力于攻克肌萎縮側索硬化癥(ALS)、腦卒中(Stroke)、帕金森病(PD)、阿爾茲海默癥(AD)、脊髓小腦共濟失調3型(SCA3)、亨廷頓舞蹈癥(HD)、自閉癥(ASD)等神經系統疾病。目前,神濟昌華針對肌萎縮側索硬化癥(ALS)的首研管線SNUG01已在北京大學第三醫院啟動研究者發起的臨床研究(IIT);并于2025年3月21日正式獲得FDA批準,進入注冊臨床階段。 神濟昌華創始團隊均具清華大學背景,組建了兼具科研、產業與管理經驗的核心團隊,三年內成功構建起分階段概念驗證的完整新藥研發鏈條。團隊成員70%以上擁有碩士或博士學歷,畢業于清華大學、北京大學、中國科學院、北京生命科學研究所(NIBS)、德國漢諾威醫科大學等海內外知名院校及科研機構,在藥物開發、臨床運營和基礎科研等方面均擁有多年經驗。公司搭建了從靶點發現、概念驗證、篩選與優化、臨床前、CMC,到注冊申報、醫學及臨床運營等模塊化平臺,支持藥物全流程開發。 神濟昌華的愿景是為全球神經系統疾病患者提供高效安全的基因治療方案。
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