3月19日（當地時間），諾華（Novartis）宣布其在研的鞘內注射Onasemnogene Abeparvovec(索伐瑞韋、Oav101 IT)在2-18歲脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者III期臨床研究（STEER）積極結果：Oav101組主要終點漢默史密斯功能運動量表擴展版（HFMSE，評估SMA患者的粗大運動功能的金標準）評分改善2.39分，而假注射組則為0.51分，組間差異1.88分（p=0.0074）。STEER研究為評估Oav101 IT在2-18歲初治的可以坐立但無法獨自行走的2型SMA患者中與假注射對照組相比的有效性和安全性的隨機、雙盲、假注射對照的III期臨床研究。研究療效為52周時通過經驗證的專門用于評估SMA患者運動能力和疾病進展的HFMSE評分評估的結果，次要目標包括安全性和適用RULM（更新的上肢模塊）評分得到的有效性。
所有次要終點雖無統計學顯著性，但結果同樣有利于Oav 1011組。安全性方面，安全性特征符合預期，兩組間的整體AE和SAE發生率相近，最常見的AE有上呼吸道感染、發熱、嘔吐。Onasemnogene Abeparvovec(Oav101 IT)是用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法,也是唯一一種旨在通過替換缺失或不起作用的SMN1基因的功能來直接解決疾病的遺傳根源的SMA治療方法，通過單次一次性靜脈輸注持續表達SMN蛋白來阻止疾病進展。2020年5月，Oav101 IT獲得EMA批準，商品名：Zolgensma/索伐瑞韋，規格：2-10^13vg/ml，輸注用溶液，適應癥：SMN1基因雙等位突變5q SMA患者和臨床診斷的1型SMA、或SMN1基因雙等位突變5q和最多3copySMN2基因的SMA患者。中國方面，2021-2023年間，諾華向中國CDE遞交了1項臨床試驗申請和2項補充申請，臨床試驗申請還被CDE授予突破性療法認證。同時還開展兩項臨床試驗。
