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諾華（Novartis）公司今日宣布，在研鞘內注射基因療法onasemnogene abeparvovec（OAV101?IT），在針對2歲至<18歲脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者群體的3期臨床項目中顯示出積極的安全性和療效結果。新聞稿指出，OAV101?IT是首個在兒童和青少年SMA患者中均顯示臨床獲益且具有良好安全性的在研基因替代療法。該公司計劃在今年上半年向監管機構遞交申請。

在3期研究STEER中，OAV101?IT治療組在漢默史密斯功能運動量表擴展版（HFMSE）評分上與基線相比改善2.39分，而安慰劑對照組僅改善0.51分，差異具有統計學顯著性（P=0.0074）。在3b期研究STRENGTH中，對于已停止使用nusinersen或risdiplam治療的患者，接受OAV101?IT治療的患者在52周隨訪期間顯示出運動功能的穩定。

SMA是一種罕見遺傳性神經肌肉疾病，由功能性SMN1基因缺失導致運動神經元不可逆喪失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運動。OAV101?IT利用腺相關病毒（AAV）載體將SMN1轉基因遞送到運動神經元中，直接針對疾病的遺傳根本原因。