近日，Neurotech Pharmaceuticals宣布FDA已批準Encelto（revakinagene taroretcel），用于治療2型黃斑毛細血管擴張癥（Macular Telangiectasia Type 2，簡稱MacTel）。該藥是首個且唯一獲得FDA批準的MacTel治療藥物。這一創新療法的獲批，不僅為MacTel患者帶來了新的希望，也為眼科疾病的治療開辟了新的道路。
2型黃斑毛細血管擴張癥（MacTel）是一種罕見的神經退行性眼病，主要影響成年人的視網膜。其特征為局部視網膜變性，并伴有視網膜血管的繼發性改變，導致視網膜神經細胞的漸進性退化和不可逆的視力喪失。MacTel的發病機制尚未完全明確，但研究表明，它可能與遺傳、代謝紊亂以及視網膜血管異常等多種因素相關。MacTel的病程通常進展緩慢，早期癥狀可能不明顯，但隨著病情的加重，患者會逐漸出現中央視力下降、閱讀困難、色覺異常以及視野縮小等癥狀。由于該疾病主要影響黃斑區，即視網膜中負責中央視力和精細視覺的部分，因此對患者的日常生活質量造成了極大的影響。在Encelto獲批之前，MacTel的治療選擇極為有限。傳統的治療策略主要集中在緩解癥狀和減緩病情進展上，例如通過激光治療、抗VEGF藥物注射或玻璃體手術等方式來控制視網膜水腫和出血。然而，這些方法并不能從根本上阻止疾病的進展，且治療效果因人而異。Encelto的獲批，標志著MacTel治療領域邁入了一個新的時代。Encelto是一種基于封裝細胞療法（Encapsulated Cell Therapy，ECT）的創新藥物，其核心機制是通過持續向視網膜輸送睫狀神經營養因子（Ciliary Neurotrophic Factor，CNTF），以減緩疾病的進展。封裝細胞療法是一種獨特的細胞基因治療技術。Encelto的治療系統由一個小型的半透膜膠囊組成，內部含有經過基因工程改造的異體視網膜色素上皮細胞（RPE細胞），這些細胞能夠穩定地分泌重組人睫狀神經營養因子（rhCNTF）。當膠囊被植入眼內后，其半透膜允許營養物質進入，同時讓CNTF釋放到眼內，直接作用于視網膜。CNTF是一種神經營養因子，能夠支持視網膜神經細胞的存活和功能，從而對抗MacTel引起的神經退行性變化。通過持續釋放CNTF，Encelto能夠為視網膜提供長期的保護，減緩光感受器細胞的丟失，進而延緩視力的進一步下降。此次批準基于兩項III期臨床研究，研究旨在評估Encelto在減緩黃斑光感受器細胞丟失方面的療效和安全性。試驗結果顯示，與對照組相比，接受Encelto治療的患者在植入后24個月內，黃斑光感受器細胞的丟失速度顯著減緩。具體而言，在24個月時，對照組的橢圓體帶面積增加了0.213平方毫米，而治療眼僅增加了0.148平方毫米。MacTel病變面積的增加差異（0.065平方毫米）具有統計學顯著性（p=0.030）。與基線相比，橢圓體帶面積增加35%及以上的眼在治療組中的比例顯著降低（p=0.045），并且與對照組相比，治療組的黃斑厚度顯著增加（p=0.007）。次要臨床終點顯示，治療眼的閱讀速度得以維持，而對照組的閱讀速度則有所下降（p=0.016）。此外，Encelto總體上耐受性良好，與既往在視網膜色素變性和年齡相關性黃斑變性患者中對Encelto的研究結果一致。在研究過程中，沒有受試者因任何原因移除植入物。大多數不良事件與手術操作有關，且在所有病例中，這些與手術相關的事件均在3個月內得到解決。Encelto的獲批不僅是MacTel治療領域的一個里程碑，也為其他慢性眼病的治療提供了新的思路。Neurotech Pharmaceuticals的封裝細胞療法平臺具有廣泛的適用性，未來有望用于治療更多的眼科疾病，如年齡相關性黃斑變性（AMD）、視網膜色素變性（RP）以及其他神經退行性眼病。此外，Encelto的上市也預示著細胞基因療法在眼科領域的巨大潛力。與傳統的藥物治療相比，細胞基因療法能夠提供更持久、更精準的治療效果，為患者帶來更顯著的臨床獲益。
Encelto獲FDA批準，為MacTel患者帶來了新的希望。這一創新療法通過持續輸送睫狀神經營養因子，顯著減緩了疾病的進展，為患者保留了更多的功能性視力。隨著獲批Encelto將正式進入美國市場，我們期待它能夠為更多MacTel患者帶來光明。同時，我們也期待未來有更多的創新療法問世，為眼科疾病的治療帶來更多突破。
1.Charbel Issa P, Gillies MC, Chew EY, et al. Macular Telangiectasia Type 2. Progress in Retinal and Eye Research, 2013.2.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. FDA Approves Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) for the Treatment of Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel). Business Wire, 2025.3.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. Highlights of Prescribing Information for Encelto. Neurotech Pharmaceuticals, 2025.4.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. About Encapsulated Cell Therapy (ECT). Neurotech Pharmaceuticals, 2025.
