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今天是第 18 個國際罕見病日。據(jù)不完全統(tǒng)計，目前全球已知的罕見疾病數(shù)量超過了 7000 種。罕見病因發(fā)病率/患病率極低，病情復雜，加上當前科學界對很多罕見病的認識相對有限，所以對應的藥物研發(fā)難度非常大。

為了推動以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)和上市，2024 年 9 月，CDE 出臺了一項新的政策，以實施《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃（「關(guān)愛計劃」）》。

圖源：CDE 官網(wǎng)

「關(guān)愛計劃」是一項旨在罕見疾病藥物研發(fā)領(lǐng)域落實以患者為中心的藥物研發(fā)理念的試點工作，該計劃將藥物研發(fā)分為研發(fā)立項（A 階段）、臨床試驗開展前（Pre-IND，B 階段）、關(guān)鍵研究前（C 階段）、上市申請前/上市申請（Pre-NDA/NDA，D 階段）、上市后（E 階段）5 個階段。

根據(jù)文件，申請人基于自愿原則通過溝通交流途徑，根據(jù)藥物所處的研發(fā)階段，申請加入「關(guān)愛計劃」中相應的階段。CDE 在 A、B、C、D、E 各階段會選擇 1—2 個具有代表性的品種納入「關(guān)愛計劃」。對經(jīng)評價擬納入「關(guān)愛計劃」的品種，經(jīng)過對外 5 個工作日的公示且無異議后方可納入「關(guān)愛計劃」。

CDE 官網(wǎng)信息顯示，自去年 9 月實行該政策以來，截至 2025 年 2 月 27 日，已經(jīng)有 8 款罕見病藥物通過公示（見下表），成功被納入「關(guān)愛計劃」。

這 8 款藥物來自輝瑞、賽諾菲健贊、阿斯利康、華潤雙鶴、正大豐海制藥、天澤云泰，涉及血友病、兒童甲基丙二酸血癥、低磷酸酯酶癥、肌萎縮側(cè)索硬化、結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性、成人 BAG3 突變擴張型心肌病等多個適應癥。

從申報階段來看，A、B、C、D 階段已各有 2 款藥物被納入，E 階段還沒有。其中，輝瑞的馬塔西單抗（Marstacimab）和賽諾菲健贊的 Fitusiran 均已在國內(nèi)申報上市，有望加速獲批。其它幾款藥物都是處于比較早期的研發(fā)階段。

從納入「關(guān)愛計劃」的工作要點來看，不同階段的藥物以及同一階段的不同藥物側(cè)重點都各不相同。

根據(jù)文件，納入「關(guān)愛計劃」的品種將參照 CDE 已發(fā)布的《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導原則》，由申請人組織研究者、患者在各個階段參與藥物研發(fā)。

對于被納入「關(guān)愛計劃」的產(chǎn)品，CDE 將在其藥物臨床研發(fā)過程中，與申請人開展密切溝通，對申請人所提出的患者參與藥物研發(fā)的計劃、將患者觀點/患者體驗數(shù)據(jù)應用于藥物研發(fā)的方法等問題及時予以反饋，提出建議和/或要求；同時可能組織溝通交流會，并邀請患者代表參與，以期在審評監(jiān)管決策過程中，納入患者觀點。

此外，為了加速罕見病藥物的研發(fā)速度和審評速度，對于納入 D 階段的品種，申請人可在關(guān)鍵研究數(shù)據(jù)庫鎖定后以首要結(jié)果（top-line 數(shù)據(jù)，即研究報告完成前臨床研究的有效性和安全性結(jié)果）和數(shù)據(jù)集與藥審中心進行溝通交流，以支持 CDE 盡早啟動對臨床數(shù)據(jù)的審評工作，使審評人員更早地識別數(shù)據(jù)質(zhì)量和發(fā)現(xiàn)潛在的審評問題，并可能向申請人提供早期反饋，從而使審評過程更加高效。