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MeiraGTx公司今日宣布，在研基因療法rAAV8.hRKp.AIPL1用于治療AIPL1相關嚴重視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良（LCA4）的首個人體臨床試驗結果在《柳葉刀》期刊上發(fā)表。論文報告了首批單眼接受rAAV8.hRKp.AIPL1治療的4名兒童的相關數(shù)據(jù)。另外，還有7名患有LCA4的兒童雙眼接受了治療。所有11名先天失明的兒童在治療眼中均獲得了視力改善。

由AIPL1基因缺陷導致的視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良會從出生起嚴重影響視力。這項在英國進行的非隨機、單臂臨床研究招募了4名年齡在1歲至3歲之間、患有與AIPL1雙等位基因突變相關的嚴重視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的兒童。rAAV8.hRKp.AIPL1利用重組腺相關病毒載體，遞送由人類視紫紅質激酶啟動子調控的人類AIPL1轉基因。

試驗結果顯示，接受治療前，兒童的雙眼視力僅限于對光的感知。接受治療平均3.5年后，其治療眼的視力平均改善至LogMAR評分0.9。LogMAR是檢測視力的評分系統(tǒng)，數(shù)值變小說明視力改善。正常視力的LogMAR評分為0，而干預前患者的LogMAR為2.7。相比之下，患者未治療眼在最終隨訪時的視力無法測量。此外，在所有4名兒童中，治療眼的視網(wǎng)膜厚度也顯著優(yōu)于未治療眼。

迄今為止，共有兩個兒童隊列接受了rAAV8.hRKp.AIPL1的治療。第一隊列的4名兒童（數(shù)據(jù)發(fā)表于《柳葉刀》）接受了單眼治療；第二隊列中有7名年齡1至3歲的兒童接受了雙眼治療。在所有11名接受rAAV8.hRKp.AIPL1治療的LCA4兒童中均觀察到了有意義的治療應答。

在最近與英國監(jiān)管機構討論之后，MeiraGTx公司計劃基于這11名兒童的試驗結果，無需額外臨床數(shù)據(jù)，提交一份基于特殊情況的上市許可申請（MAA）以推進rAAV8.hRKp.AIPL1的上市。同時，該公司目前正與美國FDA接洽，討論加速批準的相關路徑。