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渤健（Biogen）超5億美元囊獲潛在“first-in-class”療法

渤健與Stoke Therapeutics 2月19日宣布，就在研反義寡核苷酸（ASO）療法zorevunersen的開發和商業化達成合作。根據協議，Stoke將獲得1.65億美元的預付款，共同承擔開發費用，并有資格獲得最高3.85億美元的里程碑付款等款項。Stoke最近在與美國、歐洲和日本的監管機構達成一致后，計劃啟動zorevunersen的全球3期注冊研究項目EMPEROR。該研究預計將在2025年第二季度啟動，并有望在2027年下半年公布關鍵數據，為全球監管申報提供支持。

Zorevunersen是一款設計用以治療Dravet綜合征的潛在“first-in-class”反義寡核苷酸療法，靶向SCN1A基因。Dravet綜合征是一種嚴重且進展性的遺傳性癲癇，其特征是患兒在出生后第一年即出現頻繁、長期且難治的癲癇發作，導致發育遲緩和認知障礙。該病通常與編碼NaV1.1通道α亞基的SCN1A基因突變有關；當人體中兩個SCN1A基因拷貝中的一份因突變而無法產生功能性蛋白時，NaV1.1蛋白水平便會下降，從而引發疾病。該療法已獲得美國FDA的突破性療法認定。

來自1/2a期研究及開放標簽延伸研究的數據表明，接受zorevunersen治療的患者在抽搐性癲癇發作頻率上均有顯著且持久的降低，同時在多項認知和行為指標上也表現出改善，這些結果為推進全球3期注冊研究提供了有力支持。

潛在“best-in-class”基因療法積極臨床結果公布，預計今年中期與FDA討論潛在加速批準

Solid Biosciences 2月19日公布了其在研基因療法SGT-003在1/2期INSPIRE DUCHENNE試驗中的初步積極數據，該藥物旨在治療杜氏肌營養不良癥（DMD）患者。前三名參與者的90天活檢數據顯示，患者平均微抗肌萎縮蛋白（microdystrophin）表達量達到110%，且多個反映肌肉健康的生物標志物均有所改善。此外，還觀察到患者可能獲得心臟益處的早期積極信號：在第180天，依據左心室射血分數測量，兩名參與者的平均心臟功能較基線提高了8%；而在第90天，一名入組時血清心臟高敏肌鈣蛋白I（hs-cTnI）水平升高的患者，其hs-cTnI水平降低了36%。

截至2025年2月11日，共有6名參與者接受了SGT-003治療，且均耐受良好，未出現嚴重不良事件。目前，招募工作仍在進行中，第7名參與者已于2025年2月17日接受治療；公司預計到2025年第四季度，總計將為約20名參與者提供治療，并計劃于2025年中期與FDA會面，討論SGT-003的潛在加速批準途徑。

SGT-003是一款潛在“best-in-class”的基因療法，采用了獨特的微抗肌萎縮蛋白結構和專有的新一代衣殼載體AAV-SLB101。該載體經過精心設計，可靶向整合素受體，在非臨床研究中顯示出增強的心臟和骨骼肌轉導效果，同時降低了對肝臟的靶向性。