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Agios Pharmaceuticals公司日前宣布，“first-in-class”口服丙酮酸激酶（PK）激活劑mitapivat，在3期臨床試驗ACTIVATE-Kids中達到主要終點。這項研究評估了mitapivat治療1至18歲PK缺乏癥兒童的效果，這些患者不經常接受輸血。試驗數據顯示，mitapivat達到了以血紅蛋白應答為指標的主要終點。

ACTIVATE-Kids研究共納入30例1至18歲患者，其中19例隨機分配接受每天兩次mitapivat治療，11例接受匹配的安慰劑治療。研究的主要終點為血紅蛋白應答，定義為在雙盲期間于第12、16和20周進行的預定評估中，兩次以上評估的血紅蛋白濃度與基線相比至少提升≥1.5 g/dL并持續(xù)保持。

試驗數據顯示，mitapivat組中有31.6%（6/19）的患者獲得了血紅蛋白應答，而安慰劑組這一數值為0%（0/11）。此外，與安慰劑組相比，mitapivat組在多項溶血指標（間接膽紅素、乳酸脫氫酶和結合珠蛋白）上也顯示出改善。兩組所有患者均完成了為期20周的雙盲期。在這20周的雙盲期中，mitapivat組與安慰劑組的不良事件發(fā)生比例相近，且無因不良事件或其他原因而中斷治療的情況。

基于在3期臨床試驗ACTIVATE-Kids和ACTIVATE-KidsT中觀察到的具有臨床意義的結果，Agios計劃提交mitapivat治療PK缺乏癥兒科患者的監(jiān)管申請。該公司還計劃在即將召開的醫(yī)學會議上展示兩項研究的更詳細分析。

丙酮酸激酶缺乏癥是一類罕見的遺傳病，會導致患者出現慢性的溶血性貧血。其背后原因在于PKLR基因突變，影響到了紅細胞的丙酮酸激酶活性，從而降低其ATP水平，并使上游代謝產物不斷累積，造成紅細胞的能量缺失。這種疾病能引起一系列嚴重的并發(fā)癥，并影響生活質量。Mitapivat作為一種丙酮酸激酶激活劑，能改善血紅細胞的能量供應，提高紅細胞的健康水平。它已經獲得FDA的批準，治療丙酮酸激酶缺乏癥成人患者的溶血性貧血。