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Cumberland Pharmaceuticals今天宣布，其2期臨床試驗FIGHT DMD獲得積極頂線結(jié)果。該研究評估了在研創(chuàng)新口服療法ifetroban治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）相關(guān)心臟疾病的療效和安全性。心臟疾病是DMD患者的主要死因。新聞稿指出，這項試驗是首個專門針對DMD心臟并發(fā)癥的成功2期臨床試驗，代表著這一領(lǐng)域的重要突破。

DMD是一種罕見且無法治愈的疾病，由編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因突變導(dǎo)致。患者會逐漸喪失肌肉功能，最終導(dǎo)致無法行走、呼吸困難和心力衰竭。雖然現(xiàn)有治療方法可以幫助緩解部分DMD癥狀，但目前尚無專門針對DMD相關(guān)心臟疾病的獲批療法。

FIGHT DMD是一項為期12個月的隨機(jī)雙盲、安慰劑對照的2期臨床研究。試驗共招募41名DMD患者，患者分別接受低劑量ifetroban（每天150毫克）、高劑量ifetroban（每天300毫克）或安慰劑。該研究的主要終點是心臟左心室射血分?jǐn)?shù)（LVEF）的改善。

關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)包括：

• 高劑量ifetroban治療使LVEF指數(shù)提高了3.3個百分點。

• 高劑量組的LVEF提高了1.8個百分點，而安慰劑組的LVEF則下降1.5個百分點。

• 與匹配的自然病史對照組比較，高劑量治療帶來了更為顯著的LVEF改善（提高5.4個百分點），對照組患者的LVEF下降了3.6個百分點。

• 兩種劑量的ifetroban均耐受良好，無嚴(yán)重藥物相關(guān)不良事件。

Ifetroban是一種每日一次的口服藥物，通過阻斷在炎癥和纖維化過程中發(fā)揮關(guān)鍵作用的血栓素（thromboxane）受體發(fā)揮作用。該藥已獲得FDA授予的孤兒藥資格和罕見兒科疾病認(rèn)定。新聞稿指出，如果獲批，ifetroban將成為首個專門針對DMD相關(guān)心臟疾病的治療藥物。