今日，位于美國圣路易斯的華盛頓大學（Washington University）醫學院宣布，一項在年輕成人中預防阿爾茨海默病的國際性臨床試驗已完成首批參與者招募。該試驗旨在確定通過阻止導致癥狀性阿爾茨海默病的早期分子變化，能否從根本上預防該疾病的發生。這項研究招募的參與者年齡最小為18歲，其大腦中僅存在極少或無法檢測到的阿爾茨海默病相關分子變化。
該試驗的參與者均攜帶特定遺傳突變，這些突變讓他們會在30、40或50歲左右患上阿爾茨海默病，研究人員預期這項研究的結果將為所有形式的阿爾茨海默病的預防和治療提供依據。這項初級預防臨床試驗（Primary Prevention Trial），旨在評估由禮來公司（Eli Lilly and Company）研發的一款在研抗體remternetug是否能夠清除大腦中一種關鍵阿爾茨海默病相關蛋白——β淀粉樣蛋白形成的斑塊，或阻止其積累。無論是遺傳性還是非遺傳性阿爾茨海默病，發病初期均出現大腦內β淀粉樣蛋白的逐漸積聚，這一過程通常在記憶和思維問題出現前大約二十年就已開始。研究人員希望通過在疾病早期無癥狀階段清除低水平的β淀粉樣蛋白斑塊、和/或阻止其積累，從而在疾病最初階段中止其發展進程，使患者免于出現臨床癥狀。“在過去幾年中，我們在阿爾茨海默病治療方面取得了顯著進展，”臨床試驗主要研究者、神經病學教授Eric McDade博士說，“已有兩款針對β淀粉樣蛋白的藥物顯示能夠減緩疾病進展速度，目前已獲得美國FDA批準，用于治療輕度認知障礙或輕度癡呆癥狀的阿爾茨海默病患者。這強有力地支持了我們的假設，即在β淀粉樣蛋白斑塊沉積處于最早期，癥狀出現前很久時進行干預，有可能從根本上預防癥狀的出現。”該試驗是屬于“顯性遺傳阿爾茨海默癥網絡（DIAN）臨床試驗單元（DIAN-TU）”的一部分，這是一個旨在尋找預防或治療阿爾茨海默病藥物的臨床試驗平臺。該平臺與DIAN密切相關，DIAN是一個國際研究網絡，涵蓋北美、澳大利亞、歐洲、亞洲和南美的研究機構。DIAN跟蹤那些攜帶導致年輕時患上阿爾茨海默病的三種基因中任一基因突變的家族。出生在這樣的家族中的孩子有50%的機會遺傳該突變，而那些遺傳了突變的個體通常會在與其父母相近的年齡出現癡呆癥狀。所有參與這一研究的參與者均來自這樣的家族。這項研究中使用的remternetug在針對癥狀性常見阿爾茨海默病患者的早期臨床試驗中，已被證明能夠強效清除β淀粉樣蛋白斑塊，其效果與同樣由禮來生產、已獲FDA批準的阿爾茨海默病治療藥物donanemab相當。值得注意的是，remternetug可通過皮下注射給藥，這比現有經靜脈輸注的獲批治療方法更便捷且侵入性更低。此外，參與者只需每3個月接受一次remternetug或安慰劑注射。該試驗的結果將幫助科學家確定預防治療的最佳給藥方案。每位參與者將接受兩年的治療，試驗結果估計將在未來四到五年內公布。試驗期結束后，攜帶突變的參與者有資格在試驗的開放標簽擴展階段中再接受該藥物治療4年。研究人員主要關注的是remternetug能否阻止大腦中β淀粉樣蛋白斑塊的積累。他們還將檢測該藥物對血液及腦脊液中阿爾茨海默病相關生物標志物的影響。由于參與者年齡較輕，研究人員預期在試驗期間不會觀察到任何認知功能的變化。
