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Scholar Rock今日宣布，已向美國FDA提交其單抗療法apitegromab用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的生物制品許可申請（BLA）。公司同時計劃于2025年第一季度向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請（MAA）。根據(jù)新聞稿，apitegromab是首個在SMA關(guān)鍵性3期試驗中，患者表現(xiàn)出臨床和統(tǒng)計學(xué)上顯著運動功能改善的肌肉靶向治療候選藥物。

該BLA主要基于3期SAPPHIRE試驗和2期TOPAZ試驗的數(shù)據(jù)支持。在3期SAPPHIRE臨床試驗中，apitegromab達(dá)到主要終點，相較于安慰劑，接受apitegromab治療的SMA患者，在52周時在運動功能方面表現(xiàn)出具有統(tǒng)計學(xué)和臨床意義的顯著改善，該改善通過漢默史密斯功能運動量表（HFMSE）所評估。研究顯示，30.4%接受apitegromab治療患者的HFMSE評分改善超過3分，而安慰劑組這一比例僅為12.5%。

在TOPAZ臨床2期試驗中，在第四年時，超過90%無法行走的SMA患者在運動神經(jīng)元生存蛋白（SMN）靶向療法（nusinersen或risdiplam）的基礎(chǔ)上持續(xù)接受apitegromab治療，研究人員并觀察到患者獲得持久的臨床益處。

Apitegromab是一款在研全人源單克隆抗體，通過與骨骼肌中的肌肉生長抑制素（myostatin）前體和潛伏形式結(jié)合，apitegromab可抑制肌生長抑制素的激活，為潛在治療SMA的首個肌肉靶向療法。SMA是一種罕見的進行性衰弱性運動神經(jīng)元疾病，該病通常由SMN的缺失或功能異常所致，患者肌肉的發(fā)育和生長受損，導(dǎo)致進行性無力和肌肉萎縮、運動功能降低、生活質(zhì)量受損、甚至死亡。根據(jù)之前的新聞稿，該療法是在SMA領(lǐng)域中完成臨床概念驗證的首個肌肉靶向療法。

Scholar Rock計劃在2期OPAL試驗中評估apitegromab在兩歲以下SMA患者中的療效，該試驗預(yù)計于2025年年中啟動。試驗將針對已接受或正在接受現(xiàn)有SMN靶向療法的患者進行評估。