根據 Insight 數據庫，今年 1 月份（截至 1 月 23 日），共計有 20 款新藥首次向 CDE 遞交了上市申請，包括 13 款進口藥，7 款國產藥。藥物類型上，16 款為化藥，4 款為生物藥。本文將對其中的 5 款抗腫瘤新藥信息做介紹，僅供參閱。
一洋藥品：拉多替尼
新型 BCR-ABL1 抑制劑1 月 22 日，韓國一洋藥品株式會社申報的 5.1 類新藥拉多替尼上市申請獲得 CDE 受理。拉多替尼是一種新型的 BCR-ABL1 抑制劑，主要開發用于治療慢性髓系白血病（CML），此前已在韓國獲批上市。
早在 1998 年，韓國一洋藥品株式會社已與江蘇省高郵市工業總公司合作成立了一家中韓合資企業——揚州一洋制藥。2014 年，揚州一洋制藥與中國藥科大學達成合作研發協議，重點開發口服二代白血病靶向治療新藥拉多替尼膠囊。在國內，拉多替尼已完成了一項用于 CML 一線治療的 Ⅲ 期臨床（CTR20182503）。研究的主要目的是通過測量治療后第 12 個月（48 周）的主要分子學反應（MMR）率，評價并比較拉多替尼 vs 伊馬替尼治療新診斷 Ph+ 慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）中國患者的療效，次要目的是收集支持拉多替尼 300 mg BID（一天兩次）對比伊馬替尼 400m QD（一天一次）治療 Ph+ CML 中國患者療效的數據。此前在海外開展的 Ⅲ 期研究（RERISE）數據顯示，拉多替尼在 CML-CP 患者一線治療中表現出了比伊馬替尼更高且更快的主要分子反應 (MMR) 率。在 36 個月的隨訪中，拉多替尼 300 毫克 BID 的 MMR 率和 MR4.5 率均高于伊馬替尼組。2018 年 ASH 上發布的更新數據也顯示，在至少 48 個月的隨訪中，拉多替尼繼續顯示出了比伊馬替尼更高的 MMR 率和 MR4.5 率。1 月 18 日，第一三共遞交的 5.1 類新藥奎扎替尼上市申請獲得 CDE 受理。奎扎替尼是一種 FLT3 抑制劑，此前已在日本、美國、歐盟獲批上市，用于治療急性髓系白血病（AML）。在國內，第一三共已經完成了兩項奎扎替尼的臨床研究：
- 一項是Ⅰ期研究（CTR20180051），旨在評價奎扎替尼聯合標準誘導治療和鞏固治療用于 AML 一線治療的安全性和藥代動力學；
- 另一項是包含中國的國際多中心 Ⅲ 期研究（CTR20170661），旨在評估奎扎替尼與誘導化療和鞏固化療聯合在初診 FLT3-ITD 突變的 AML 受試者中作為維持治療的效果和安全性。
此外，第一三共還正在開展另一項包含中國在內的國際多中心 Ⅲ 期臨床（CTR20244780），旨在新診斷的 FMS 樣酪氨酸激酶 3（FLT3）-內部串聯重復（ITD）陰性 AML 成人患者中, 評價奎扎替尼聯合誘導和鞏固化療以及奎扎替尼作為維持治療的有效性和安全性。該試驗已于 2024 年 12 月完成首例患者給藥，預計 2030 年 6 月完成。
1 月 15 日，第一三共的 5.1 類新藥吡昔替尼上市申請獲得 CDE 受理。吡昔替尼此前已被 CDE 納入優先審評，用于治療伴有重度病變或功能受限且無法通過手術改善的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。Insight 數據庫顯示，吡昔替尼此前已在美國獲批，是全球首個也是迄今唯一獲批治療 TGCT 的藥物。
吡昔替尼是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，能夠抑制集落刺激因子 1 受體（CSF1R），CSF1R 配體的過表達促進滑膜中細胞的增殖和積累。此外，吡昔替尼還能抑制 KIT 和 FLT3。2019 年 8 月，美國 FDA 已批準吡昔替尼上市，用于存在嚴重的發病率或功能限制且不適合手術改善的癥狀性腱鞘巨細胞瘤成人患者的治療。FDA 的批準是基于一項關鍵 III 期 ENLIVEN 研究的積極數據，主要療效終點是治療 25 周后總緩解率（ORR）。數據顯示，治療第 25 周，口服吡昔替尼治療組 ORR 為 39%，安慰劑組為 0%，達到了研究的主要終點。
1 月 15 日，勃林格殷格翰遞交的 1 類新藥宗格替尼上市申請獲得CDE受理。此前，宗格替尼已獲得 CDE 授予的突破性療法資格，并被納入優先審評，用于治療攜帶 HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過系統治療的不可切除或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。宗格替尼 (BI 1810631 ，Zongertinib) 是勃林格殷格翰開發的一款不針對 EGFR 野生型的選擇性 HER2 抑制劑。臨床前研究顯示，它對所有主要的 HER2 突變（包括 HER2 YVMA 插入等位基因）均具有強效抑制的活性。本次在國內的上市申請主要基于一項 Ib 期臨床研究 BEAMION LUNG-1 試驗的結果。2024 年 12 月，勃林格殷格翰在 ESMO 亞洲大會公布了宗格替尼治療 HER2 突變陽性晚期 NSCLC 經治患者的 Ib 期臨床（BEAMION LUNG-1）隊列 1 數據。
結果顯示，宗格替尼（劑量為每日 120 毫克，單次服用，n=75 例患者）具有卓越療效，客觀緩解率（ORR）為 71%，疾病控制率（DCR）高達 93%。初步生存數據表明，宗格替尼緩解持久，6 個月無進展生存期（PFS）和緩解持續時間（DoR）比例分別為 69% 和 73%。
2024 年 4 月，中國生物制藥已與勃林格殷格翰達成戰略合作，雙方將共同在中國內地研發和商業化勃林格殷格翰的腫瘤藥物管線，其中就包括宗格替尼。
天境生物：菲澤妥單抗
國內第 3 款報上市的 CD 38 單抗
1 月 8 日，天境生物的 1 類新藥菲澤妥單抗上市申請獲得 CDE 受理，用于治療多發性骨髓瘤。這是第 3 款在國內報上市的 CD 38 單抗，也是繼伊坦長效生長激素之后，天境生物第 2 款國內報上市的產品。菲澤妥單抗是一款 CD38 單抗，2017 年 11 月，天境生物與 MorphoSys 簽訂許可協議，獲得了該藥在大中華區（包括中國內地、臺灣、香港和澳門地區）所有適應癥的獨家開發和商業化權益。在 Ⅲ 期注冊性研究中，菲澤妥單抗已展現出顯著優勢。數據顯示：與現有療法相比，菲澤妥單抗可顯著降低和減輕輸注相關反應，大幅縮短輸注時間 (3-5 倍) ，同時還展現出了很好的療效。Insight 數據庫顯示，目前全球共有 18 條 CD38 單抗新藥管線在研（僅統計活躍狀態），其中強生達雷妥尤單抗和賽諾菲艾沙妥昔單抗已在國內和海外獲批上市。此外，還有 3 款 CD38 單抗正在國內開展 Ⅲ 期研究，分別來自尚健生物、武田、齊魯制藥。
