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近日，美國FDA藥物評價和研究中心（CDER）發布了2024年度的新藥獲批報告。FDA旗下CDER在2024年共計批準50款創新療法，超過過去10年的平均水平（47款）。其中，用于治療罕見疾病和罕見癌癥的新藥占比超過50%，展現了FDA致力于解決罕見病相關未竟醫療需求方面的努力。在今天的文章中，藥明康德內容團隊將結合公開資料，回顧2024年FDA批準療法的亮點，并展望2025年有望獲批的潛在“first-in-class”療法。

從創新角度來看，CDER在2024年批準的50款新藥中，24款被認定為“first-in-class”新藥。這些新藥采用了與已有療法不同的作用機制。FDA的報告中著重介紹了下面幾款“first-in-class”創新藥物。

Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept）是一款白細胞介素-15（IL-15）超級激動劑。它獲得批準與卡介苗（BCG）聯合使用，用于治療對BCG無應答且伴有原位癌（CIS）的非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）成年患者，這些患者伴或不伴有乳頭狀腫瘤。在2/3期臨床試驗中，接受治療的患者完全緩解率達62%。

Cobenfy（xanomeline和trospium chloride）獲得FDA批準治療精神分裂癥成人患者。它是靶向膽堿能受體的首個抗精神病藥物（antipsychotic drug），長期以來精神分裂癥的標準療法靶向多巴胺受體。該療法也標志著過去數十年來首個治療精神分裂癥的新機制藥物。

Nemluvio（nemolizumab）是一款靶向白介素-31（IL-31）受體的單克隆抗體，獲得FDA批準用于成人結節性癢疹（prurigo nodularis）患者。它是首款獲得FDA批準用以抑制IL-31信號的單克隆抗體。

Revuforj（revumenib）是一種針對menin-KMT2A相互作用的強效、選擇性小分子抑制劑。它獲得FDA批準治療攜帶KMT2A易位的復發或難治性（R/R）急性白血病成人和1歲以上兒童患者。Revuforj是首款獲批的menin抑制劑。

Rezdiffra（resmetirom）是一款每日一次、口服甲狀腺激素受體（THR）-β選擇性激動劑，獲得FDA加速批準治療患有中重度肝纖維化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）成人患者。這是獲得FDA批準的首款NASH療法，標志著該領域的一項重要里程碑。

Tryvio（aprocitentan）是一款靶向雙重內皮素（endothelin）受體的口服拮抗劑。它獲得批準與其他抗高血壓藥物聯合，用以治療使用其他藥物無法充分控制血壓的成年高血壓患者。這款藥物是30年來首個獲批基于新機制的降血壓藥物。

2024年，CDER批準的50款新藥中有26款（52%）獲得孤兒藥資格，這些藥物專門針對罕見疾病——即患者總數不足20萬人的疾病。對于這些罕見疾病患者來說，他們通常面臨著極其有限或完全缺乏有效治療選擇的困境。

在2024年，CDER采用了多種監管策略來加快藥品的審評流程。在2024年獲批的50款新藥中，有22款（44%）獲得快速通道資格，18款（36%）獲得突破性療法認定，28款（56%）獲得優先審評資格（不包括使用優先審評券遞交監管申請的藥物），7款藥物（14%）獲得加速批準，33種新藥（66%）使用了一個或多個加快審評過程的資格認定。

加速批準旨在以比傳統審評路徑更快的速度，推動解決未滿足醫療需求的某些藥物上市。對于符合加速批準路徑的藥物，其安全性和有效性評估將不基于直接臨床獲益的指標，而是基于可能預測臨床獲益的替代終點或中間臨床終點。2024年，CDER利用這一渠道批準了7款創新藥。

療法：Donidalorsen

公司：Ionis Pharmaceuticals

目標適應癥：遺傳性血管性水腫

Donidalorsen是一款反義寡核苷酸配體偶聯（LICA）藥物，旨在精確沉默前激肽釋放酶（PKK）的表達，中斷導致遺傳性血管性水腫（HAE）發作的信號通路。在3期臨床試驗OASIS-HAE中，接受每四周一次donidalorsen（80毫克）治療的患者與安慰劑相比，在第1至第25周內將患者月均HAE發作率降低81%（p<0.001）。

療法：Fitusiran

公司：賽諾菲，Alnylam Pharmaceuticals

目標適應癥：血友病A和血友病B

Fitusiran是一款RNAi療法，旨在作為體內產生/未產生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的預防性治療。Fitusiran可降低抗凝血酶水平，從而促進凝血酶生成，重新平衡止血功能并預防出血。在兩項3期臨床研究中，與對照組相比，每月一次皮下注射fitusiran預防治療組患者的年化出血率降低了90%。

療法：Mirdametinib

公司：SpringWorks Therapeutics

目標適應癥：神經纖維瘤病1型相關的叢狀神經纖維瘤

Mirdametinib是一種口服別構小分子MEK抑制劑，靶向MEK1和MEK2。美國FDA已接受SpringWorks遞交的新藥申請并授予其優先審評資格。關鍵性2b期臨床試驗ReNeu數據顯示，接受mirdametinib治療的兒童患者客觀緩解率為52%，成人患者為41%。ReNeu試驗中的兒童和成人患者的疼痛、生活質量和身體功能較基線有統計學上顯著的改善。

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