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Dyne Therapeutics今日公布了在研抗體偶聯反義寡核苷酸療法DYNE-101，在治療1型肌強直性營養不良（DM1）的1/2期臨床試驗ACHIEVE中的最新臨床數據。DYNE-101繼續在關鍵疾病生物標志物上展現出顯著影響，同時在多個功能性終點上逆轉疾病進展，并顯示出良好的安全性。該公司計劃在2026年上半年啟動一項全球注冊性擴展隊列研究，并有望基于生物標志物和功能數據利用加速批準通道遞交上市申請。

ACHIEVE是一項隨機雙盲、安慰劑對照的1/2期臨床試驗，包含多劑量遞增（MAD）部分。此次報告的數據來自參與MAD部分的成人DM1患者，其中包括6.8 mg/kg每8周一次劑量組的8名患者，隨訪時間長達6個月。

試驗數據顯示：

• 肌肉活檢數據表明，6.8 mg/kg每8周一次劑量組患者DMPK基因的RNA水平顯著下降，表明DYNE-101對其分子靶點的強大作用。

• 在第3個月的剪接校正結果顯示復合替代剪接指數（CASI-22）顯著改善，并與多個功能性終點的改善相關，這支持CASI-22作為潛在加速批準替代終點的可行性。

• 通過視頻手部張開時間（vHOT）測量的肌強直在6.8 mg/kg劑量組顯示出持續的改善，即使在低劑量的情況下也觀察到這種趨勢，隨著治療時間的延長進一步加深。

• DYNE-101顯示出良好的安全性。大多數治療相關不良事件為輕度或中度，且未發現相關的嚴重治療不良事件。

Dyne計劃啟動一項全球注冊性擴展隊列研究，約32名患者將接受6.8 mg/kg劑量治療。該隊列的主要終點為第3個月的CASI-22指數平均值，并輔以肌力和功能性的臨床終點測量。Dyne計劃將注冊性擴展隊列的約32名患者數據與ACHIEVE長期擴展部分56名患者的數據結合，支持DYNE-101在美國的加速批準，并同步在全球范圍內尋求加速審評路徑。

DYNE-101由與抗體片段（Fab）偶聯的反義寡核苷酸組成，Fab與肌肉上高表達的轉鐵蛋白受體1（TfR1）結合。它旨在實現靶向肌肉組織遞送，目的是減少細胞核中的有毒DMPK基因的RNA，允許正常mRNA處理和正常蛋白翻譯，并有可能阻止或逆轉疾病進展。DYNE-101已被歐洲藥品管理局（EMA）和美國FDA授予孤兒藥資格，用于治療DM1。