成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

Denali Therapeutics公司今日宣布，美國FDA已授予在研療法tividenofusp alfa（DNL310）突破性療法認定，用于治療亨特綜合癥（MPS II）患者。Denali預計將在2025年初提交tividenofusp alfa的生物制品許可申請（BLA），利用加速批準通道接受監管審評。

Tividenofusp alfa是一款由人艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）與Denali的酶轉運載體（ETV）結合的融合蛋白藥物。Denali的轉運載體平臺含有可與天然轉運受體結合的工程化Fc片段，通過與在血腦屏障上表達的天然轉運受體結合，借著轉胞作用（transcytosis）將大分子遞送到大腦，從而緩解MPS II的中樞神經系統癥狀。

此前公布的1/2期臨床試驗結果顯示，tividenofusp alfa將患者腦脊液中的硫酸乙酰肝素（heparan sulfate）水平降低到正常水平。同時患者適應性行為和認知功能的評分也顯示DNL310可能對患者產生積極作用。

MPS II是一種罕見的神經退行性溶酶體貯積癥，是由于編碼人艾杜糖-2-硫酸酯酶的基因出現突變引起。IDS酶活性的降低或喪失導致糖胺聚糖在溶酶體的積累，從而引起溶酶體功能障礙和神經退行性病變。患者自兩歲起便會出現癥狀，包含內臟功能失調、關節硬化、聽力損失、生長阻礙以及神經認知相關癥狀。目前的標準療法為酶替代療法，但由于這些酶不能穿過血腦屏障，因此大部分患者所出現的認知行為癥狀無法通過此療法解決，而這也是此類患者所存在的極大醫療未竟需求之一。