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3個月顯著改善視力!潛在“first-in-class”療法積極臨床結果公布
發布時間: 2025-01-08     來源: 藥明康德

Oculis Holding今日宣布,其在研療法OCS-05,在用于治療急性視神經炎的2期ACUITY試驗中取得了積極的頂線結果。試驗達到安全性主要終點,并在多個關鍵療效次要終點上實現了統計學顯著性。


ACUITY試驗為一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心研究,旨在評估急性視神經炎患者在接受每日一次靜脈注射OCS-05(2 mg/kg或3 mg/kg)達五天的安全性和療效,這些患者同時接受類固醇治療。


試驗結果顯示,OCS-05不僅達到主要的安全性終點,還表現出保護視網膜結構的神經保護益處,并能夠改善急性視神經炎患者的視覺功能。試驗主要終點為患者從基線到第4次隨訪(第15天)期間,心電圖(ECG)參數由正常轉為異常的百分比,以驗證藥物的心臟安全性。結果顯示,兩個治療組患者的心電圖參數異常比例與安慰劑組相比無差異。

 

試驗的次要療效終點則是通過光學相干斷層掃描(OCT)成像,客觀測量受影響眼睛視網膜兩個不同組織層的厚度,以評估OCS-05相較安慰劑的潛在神經保護效果。結果顯示,在第3個月時,在神經節細胞-內叢狀層(GCIPL)厚度與基線相較的平均變化上,OCS-05(3 mg/kg)+類固醇治療組較安慰劑+類固醇組改善了43%(p=0.049),這種改善持續至第6個月(p=0.052)。而在視網膜神經纖維層(RNFL)厚度與基線相較的平均變化上,OCS-05(3 mg/kg)+類固醇治療組在第3個月時改善了28%(p=0.045),第6個月時達到30%(p=0.033)。


另一項次要療效終點則是通過測量2.5%低對比度字母表(LCVA)的變化,以評估患者視覺功能的改善。結果顯示,患者在第3個月時改善約18個字母(p=0.004),第6個月時改善約15個字母(p=0.012)。安全性方面,無藥物相關的嚴重不良事件(SAE)報告。


OCS-05是一種新型擬肽小分子候選藥物,有潛力成為用于急性視神經炎及其他神經眼科疾病的“first-in-class”神經保護療法。在神經炎癥和神經退行性動物模型中,OCS-05已顯示出預防視網膜神經節細胞損傷的積極效果,并與運動能力改善相關。

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