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Menkes病是一種由編碼銅轉運蛋白的ATP7A基因突變引起的罕見X染色體隱性遺傳兒科疾病。該疾病的臨床特點包括稀疏且失色的頭發、結締組織問題以及嚴重的神經癥狀，例如癲癇、肌張力低下、生長遲緩和神經發育遲滯。如果未經治療，Menkes病的死亡率極高，許多患者在2至3歲時去世。ATP7A基因突變的輕度形式與其他疾病有關，包括枕角綜合征（occipital horn syndrome）和ATP7A相關遠端運動神經病。目前，尚無經FDA批準用以治療Menkes病及其變種的療法。

這次NDA的遞交主要基于CUTX-101的積極頂線臨床療效結果。研究顯示，接受CUTX-101早期治療的Menkes病患者的總生存期顯著改善，與未經治療的歷史對照組相比，死亡風險降低了近80%。CUTX-101早期治療組的中位總生存期為177.1個月，而對照組患者則為16.1個月。

CUTX-101是一種皮下注射的銅組氨酸鹽制劑，其設計目的是通過其生理pH值提高藥物耐受性。在1/2期臨床試驗中，Menkes病患者接受CUTX-101的早期治療后，神經發育結果和生存率均有所改善。CUTX-101已獲得FDA授予的突破性療法認定、快速通道資格、罕見兒科疾病認定和孤兒藥資格，并獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格。

2023年12月，Sentynl從Fortress旗下專注于Menkes病及相關銅代謝紊亂治療的新型療法開發的子公司Cyprium Therapeutics獲得了CUTX-101的全部開發和商業化權利。