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Capricor Therapeutics今日宣布，已完成向美國(guó)FDA提交生物制品許可申請(qǐng)（BLA），尋求完全批準(zhǔn)其在研細(xì)胞療法deramiocel（CAP-1002），用于治療確診為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）相關(guān)心肌病的患者。根據(jù)新聞稿，如果獲批，deramiocel將成為用于治療DMD相關(guān)心肌病的首個(gè)獲批療法。

DMD是一種漸進(jìn)性肌肉萎縮癥，該疾病主要影響男性，因?yàn)閷?dǎo)致疾病的基因存在于X染色體上，男性只有一個(gè)X染色體，因此只有一個(gè)DMD等位基因，倘若這個(gè)基因存在缺陷就有可能患病。DMD基因編碼的是抗肌萎縮蛋白，該蛋白主要存在于骨骼肌和心肌細(xì)胞中，也在神經(jīng)細(xì)胞中有表達(dá)，它是肌肉細(xì)胞行使健康功能所必需的。DMD目前無(wú)法治愈，患者平均預(yù)期壽命只有26歲左右。對(duì)于這些患者，延長(zhǎng)預(yù)期壽命是最迫切的醫(yī)療需求。根據(jù)新聞稿，目前尚無(wú)獲批的DMD心肌病療法，而心肌病是DMD患者死亡的主要原因。

此次滾動(dòng)提交的BLA于2024年12月底順利完成。申請(qǐng)的支持?jǐn)?shù)據(jù)來(lái)源于Capricor在2期HOPE-2試驗(yàn)及其開放標(biāo)簽延長(zhǎng)期（OLE）試驗(yàn)中的心臟相關(guān)數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)與FDA資助并發(fā)布的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良相關(guān)心肌病及潛在疾病進(jìn)展生物標(biāo)志物的自然病程數(shù)據(jù)集進(jìn)行了比較分析。

之前所公布的HOPE-2 OLE研究的三年數(shù)據(jù)顯示，接受細(xì)胞療法deramiocel治療患者的心臟和骨骼肌功能在三年期間趨于穩(wěn)定。患者心臟功能的多項(xiàng)指標(biāo)均有所改善，包括左心室射血分?jǐn)?shù)（LVEF%）以及容積指數(shù)，這些指標(biāo)被認(rèn)為與預(yù)測(cè)長(zhǎng)期心臟結(jié)果高度相關(guān)。此外，在HOPE-2結(jié)束時(shí)射血分?jǐn)?shù)大于45%的患者中，治療效果明顯較佳，這表明早期和持續(xù)治療是減輕DMD心肌病影響的關(guān)鍵。HOPE-2 OLE研究并持續(xù)顯示deramiocel長(zhǎng)期治療具有良好的安全性。

Deramiocel是一種同種異體細(xì)胞療法，它們由心臟來(lái)源細(xì)胞（CDCs）組成，CDCs是一種含有心臟祖細(xì)胞的特殊細(xì)胞群。它們通過(guò)釋放包含微RNA、非編碼RNA和蛋白的外泌體，改善DMD患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。Deramiocel還顯示出有效的免疫調(diào)節(jié)活性，可能促進(jìn)細(xì)胞再生。目前美國(guó)FDA已授予deramiocel再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定與孤兒藥資格。