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    PTC制藥8月4日宣布，藥物Translarna（ataluren）獲歐盟委員會(huì)（EC）有條件批準(zhǔn)（conditionalapproval），用于5歲及以上無義突變型杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（nmDMD）非臥床（ambulatory，能走動(dòng)的）患者的治療。

    此次批準(zhǔn)，適用于歐盟28個(gè)成員國(guó)以及歐洲經(jīng)濟(jì)區(qū)成員國(guó)，包括冰島列支敦士登和挪威。作為有條件上市的一部分，PTC有義務(wù)完成在nmDMD中開展的驗(yàn)證性III期ACTDMD研究，并提交來自該研究的額外療效和安全性數(shù)據(jù)。

    今年1月，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）曾給予Translarna消極意見，隨后PTC公司提交額外分析數(shù)據(jù)，要求重新審查，之后CHMP于今年5月建議有條件批準(zhǔn)Translarna。此前，F(xiàn)DA已授予Translarna孤兒藥地位。

    Translarna的獲批，是基于一項(xiàng)IIb期研究的數(shù)據(jù)及后續(xù)分析數(shù)據(jù)。該項(xiàng)研究是一項(xiàng)48周、安慰劑對(duì)照、雙盲試驗(yàn)，在174例無義突變型杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（nmDMD）患者中開展。數(shù)據(jù)表明，與安慰劑治療組相比，Translarna（40mg/kg/天）治療組6分鐘步行距離（6MWD）平均增加31.3米，下床活動(dòng)下滑速率也較慢。安全性數(shù)據(jù)表明，Translarna一般耐受性良好，嚴(yán)重不良事件少見。

    目前，PTC公司正在開展III期ACTDMD臨床研究。

    Translarna是一種蛋白質(zhì)修復(fù)藥物，開發(fā)用于由無義突變所致遺傳性疾病的患者群體，旨在使含有無義突變的基因，產(chǎn)生功能性蛋白。若基因中存在無義突變，會(huì)導(dǎo)致蛋白質(zhì)合成提前終止，產(chǎn)生無功能的蛋白。目前，Translarna正開發(fā)用于囊性纖維化（CF）和杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）的治療。