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GT-02287是Gain Therapeutics的主要候選藥物。該藥物可恢復(fù)溶酶體蛋白酶葡萄糖腦苷脂酶（GCase）的功能，該酶由于GBA1基因突變（與PD相關(guān)的最常見(jiàn)遺傳異常）或其他與年齡相關(guān)的壓力因素而發(fā)生錯(cuò)誤折疊和受損。

在PD的臨床前模型中，GT-02287恢復(fù)了GCase酶功能，減少了聚集的α-突觸核蛋白、神經(jīng)炎癥和神經(jīng)元死亡，提高了多巴胺水平，改善動(dòng)物的運(yùn)動(dòng)功能和認(rèn)知能力，可能具有減緩帕金森病進(jìn)展的潛力。此外，GT-02287顯著降低了血漿神經(jīng)絲輕鏈（NfL）水平，這是一種神經(jīng)退行性疾病的生物標(biāo)志物。

根據(jù)Gain Therapeutics新聞稿介紹，本次在澳大利亞獲批的1b期試驗(yàn)是繼2024年第三季度在健康志愿者中成功完成的1期研究之后進(jìn)行的。GT-02287在預(yù)計(jì)的治療范圍內(nèi)表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，以及血漿和中樞神經(jīng)系統(tǒng)暴露。重要的是，1期研究還顯示GT-02287具有顯著的靶標(biāo)親和力，統(tǒng)計(jì)顯示葡萄糖腦苷酶（GCase）活性顯著增加了50%。該研究表明GT-02287可能具有減緩或阻止帕金森病進(jìn)展的潛力。

根據(jù)新聞稿，這項(xiàng)1b期開(kāi)放標(biāo)簽試驗(yàn)將評(píng)估13.5 mg/kg/天的GT-02287在GBA1-PD或特發(fā)性帕金森病患者中的安全性和耐受性，研究為期3個(gè)月。次要終點(diǎn)包括藥代動(dòng)力學(xué)、GCase調(diào)節(jié)、GCase底物水平以及血漿和腦脊液中的其他生物標(biāo)志物。1b期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2025年中期公布。