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國內新聞
國內首個iPSC來源細胞治療帕金森病新藥獲批臨床
發布時間: 2024-12-25     來源: 健識局

12月20日,國家藥品監督管理局藥品審評中心批準了國內首個用于治療原發性帕金森病的誘導多能干細胞(iPSC)來源細胞候選藥物UX-DA001注射液(人中腦多巴胺能神經前體細胞注射液)的臨床試驗。

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UX-DA001注射液(人中腦多巴胺能神經前體細胞注射液)是中國第一&全球第二款IND申報獲批臨床試驗默示許可的針對帕金森病的自體iPS衍生細胞治療藥物。

 

此次獲得CDE臨床試驗默示許可的細胞治療藥物UX-DA001注射液,采用的是創新的細胞治療技術,通過躍賽生物自主研發的人多能干細胞創新技術平臺,包括高通量干細胞分化譜系示蹤平臺、高效神經分化技術平臺和iPSCs重編程技術平臺,分化出高純度、高穩定性,高效能的人中腦多巴胺能神經前體細胞。有望修復患者受損的神經組織并恢復腦內的多巴胺水平,從而改善帕金森病的癥狀。與傳統藥物治療不同,細胞治療藥物的核心在于其可以在腦內實現多巴胺能神經元的再生,從而有望可以從根本上重塑神經功能,而不僅僅是緩解癥狀。

 

帕金森病的細胞治療技術正處在全球臨床試驗的關鍵時期,這一突破性療法將為帕金森病的治療開辟新的道路,并最終造福病患。

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