UX-DA001注射液(人中腦多巴胺能神經前體細胞注射液)是中國第一&全球第二款IND申報獲批臨床試驗默示許可的針對帕金森病的自體iPS衍生細胞治療藥物。 此次獲得CDE臨床試驗默示許可的細胞治療藥物UX-DA001注射液,采用的是創新的細胞治療技術,通過躍賽生物自主研發的人多能干細胞創新技術平臺,包括高通量干細胞分化譜系示蹤平臺、高效神經分化技術平臺和iPSCs重編程技術平臺,分化出高純度、高穩定性,高效能的人中腦多巴胺能神經前體細胞。有望修復患者受損的神經組織并恢復腦內的多巴胺水平,從而改善帕金森病的癥狀。與傳統藥物治療不同,細胞治療藥物的核心在于其可以在腦內實現多巴胺能神經元的再生,從而有望可以從根本上重塑神經功能,而不僅僅是緩解癥狀。 帕金森病的細胞治療技術正處在全球臨床試驗的關鍵時期,這一突破性療法將為帕金森病的治療開辟新的道路,并最終造福病患。
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