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Ultragenyx Pharmaceutical公司今日宣布，已向美國FDA提交了生物制品許可申請（BLA），尋求加速批準其AAV基因療法UX111（ABO-102），用于治療IIIA型黏多糖貯積癥（MPS IIIA）患者。今年早些時候，Ultragenyx與FDA達成協議，認為腦脊液（CSF）中的硫酸乙酰肝素（HS）是一個合理的替代終點，可用以支持UX111的加速批準。根據新聞稿，如果獲得批準，UX111將成為獲美國FDA批準用以治療MPS IIIA的首款療法。

MPS IIIA是一種常染色體隱性遺傳病，由編碼N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶（SGSH）的基因發生突變所引起。SGSH酶可分解并回收HS。HS調控著一系列重要的生理過程，但是當編碼SGSH的基因發生突變而導致酶失活時，HS會在器官中積聚并破壞器官的正常功能，特別是造成中樞神經系統的功能損傷，患者可能出現發育遲緩、行為障礙、癲癇發作等認知或生理異常狀況。

UX111的BLA提交的數據包括來自進行中的關鍵性Transpher A研究的數據。研究顯示，接受UX111治療后，患者的CSF HS水平迅速且持續降低，且CSF HS的持續降低與長期認知發育的改善相關，相較于自然病程數據中觀察到的認知能力下降，治療效果顯著。迄今為止，最常見的治療相關不良事件是肝酶升高，其中大多數事件為輕度（1級）或中度（2級）且均已恢復。

UX111是一種用于治療MPS IIIA的新型體內基因療法，目前處于1/2/3期開發階段。UX111旨在通過一次性靜脈輸注完成給藥，使用AAV9載體將功能性SGSH基因遞送至細胞中。該療法的設計目的是解決SGSH酶缺乏這一根本問題，該缺陷會導致腦內糖胺聚糖（如硫酸乙酰肝素）的異常積累，從而引發進行性細胞損傷和神經退行性病變。UX111已獲美國FDA授予再生醫學先進療法（RMAT）認定、快速通道資格、罕見兒科疾病認定和孤兒藥資格，并在歐盟獲得PRIME資格和孤兒藥資格。