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ViGeneron公司日前宣布，該公司為在研基因療法VG801遞交的1/2臨床試驗的IND申請已經(jīng)獲得美國FDA許可，用于治療Stargardt病和其他與ABCA4基因突變相關(guān)的視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良。

VG801采用ViGeneron專有的雙腺相關(guān)病毒（AAV）載體REVeRT（通過mRNA反式剪接重組）技術(shù)，解決了編碼人類ABCA4的DNA序列（約6.7 kb）過大而無法裝入單一AAV載體的難題。REVeRT由兩個AAV載體構(gòu)成，每個載體分別攜帶ABCA4編碼序列的一半，產(chǎn)生兩種獨立的mRNA前體，這些mRNA前體通過反式剪接形成完整的mRNA，隨后翻譯成功能性蛋白。VG801還利用了一種新型vgAAV衣殼，基于ViGeneron專有vgAAV技術(shù)平臺生成，旨在實現(xiàn)廣泛的視網(wǎng)膜轉(zhuǎn)導(dǎo)。

此前發(fā)表在Nature Communications上的臨床前研究顯示，REVeRT技術(shù)在體外和體內(nèi)均得到了驗證，證明了其能夠高效重組大于5 kb的疾病相關(guān)基因和基因編輯模塊。在Stargardt病小鼠模型中，研究人員進一步證明了利用REVeRT技術(shù)能夠成功實現(xiàn)ABCA4基因的高表達——這是一種與Stargardt病密切相關(guān)的基因。初步實驗數(shù)據(jù)支持了視網(wǎng)膜功能的潛在改善。

ViGeneron公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官徐曼（Caroline Man Xu）博士在新聞稿中表示：“VG801通過遞送完整功能的ABCA4基因，有潛力解決Stargardt病和其他ABCA4相關(guān)視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的遺傳根本原因。彰顯了我們通過創(chuàng)新技術(shù)推動下一代基因治療以應(yīng)對重大未滿足醫(yī)療需求的承諾。”

這項1/2期多中心、開放標簽、劑量遞增臨床試驗將評估VG801的安全性、耐受性及初步療效。作為VG801全球臨床開發(fā)戰(zhàn)略的一部分，該研究將招募全球患者，ViGeneron計劃在未來數(shù)月內(nèi)向歐洲藥品管理局（EMA）提交臨床試驗申請（CTA）。

Stargardt病是最常見的遺傳性視網(wǎng)膜疾病之一，由ABCA4基因突變引起。Stargardt病及其他ABCA4相關(guān)視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良導(dǎo)致視力逐漸下降，目前尚無獲批的治療方法能夠阻止疾病進展，這凸顯了對有效療法的迫切需求。