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瑞士制藥公司的一位發言人對終點新聞周五下午表示，羅氏已正式停止其Spark Therapeutics部門的3期A型血友病基因治療。

根據上周對美國聯邦試驗數據庫的更新 ，該制藥公司終止了晚期試驗的 dirloctocogene samoparvovec，或 SPK-8011。羅氏發言人表示，停止生產是由于將“一種新的基因治療產品”引入公司的A型血友病管線。

羅氏發言人在一份電子郵件聲明中表示，羅氏針對A型血友病的新基因療法計劃將在2025年下半年進入第二階段b安全研究。發言人拒絕提供更多細節。羅什的研發計劃頁面上沒有其他A型血友好病基因療法。

“目前的腺相關病毒（AAV）基因療法將FVIII基因引入肝臟，試圖恢復血友病A患者的凝血功能，”發言人寫道。“通過修改FVIII基因，我們旨在開發一種功能增強的FVIII蛋白，以改善血凝和減少出血，并使患者受益。”

今年秋天早些時候，羅氏曾暗示SPK-8011可能會被擱置。在9月30日的制藥日，該制藥公司表示它已經暫停了該研究，并且其“基因治療方法”在出血性疾病中“正在重新評估”。

總部位于巴塞爾的羅氏之前還放棄了來自Spark的A型血友病基因療法，Spark總部位于費城 Luxturna的開發商 ， 該公司在2019年以48億美元的價格收購。2023年7月，羅氏披露了移除第2階段RG6358，或SPK-8016的消息。

在血友病A中，羅氏已經制造了雙特異性抗體Hemlibra，并正在與另一種名為NXT007/RG6512的抗體進行臨床測試。

最近的裁員發生在幾個月前，Endpoints報道稱，Spark解雇了數量不詳的員工，并 終止了一些早期項目 。Spark的發言人拒絕就周五的行動是否會導致更多的裁員發表評論。

Spark的管線中包括一種晚發性龐貝病的候選藥物，在1/2期臨床試驗中列為“ 活躍，不招募 ”。