1. 用于治療繼發性噬血細胞性淋巴組織細胞增生癥（sHLH）的單克隆抗體療法ELA026在1b期研究中的表現亮眼，用藥后第4周時的總緩解率（ORR）為100%（12/12）。
2. RNA干擾（RNAi）藥物ARO-CFB用于治療補體介導疾病，在一項1/2a期臨床研究中使正常健康受試者中目標蛋白的水平平均降低90%，且持續時間超過3個月。
3. 6個月內使用1-2次血漿激肽釋放酶單克隆抗體抑制劑navenibart在早期臨床試驗中使遺傳性血管性水腫（HAE）患者的每月發作率降低了90%-95%。
Electra Therapeutics公司公布了其單克隆抗體療法ELA026用于治療繼發性噬血細胞性淋巴組織細胞增生癥的1b期研究結果。sHLH是一種罕見的、危及生命的高炎癥性疾病，目前尚無批準的治療方法。它可以由癌癥、感染、自身免疫性疾病或免疫療法引發。sHLH與嚴重的炎癥反應有關，患者需要立即干預。如果不進行治療，患者可能會出現多器官衰竭和死亡。sHLH與病程早期的高死亡率相關，使用可用療法的惡性腫瘤相關HLH（mHLH）患者在兩個月時的死亡率約為50%。ELA026靶向髓系細胞和T淋巴細胞表面的SIRP-α/β1/γ，髓系細胞和T淋巴細胞是誘發sHLH細胞因子風暴和高炎癥反應的主要病理免疫細胞。以SIRP為靶點選擇性地清除致病性免疫細胞具有在免疫學、炎癥和癌癥領域廣泛應用的潛力。此次公布的研究結果表明，對于mHLH患者，在接受ELA026作為一線治療的患者中，第4周時的ORR為100%（12/12），出院率為100%(11/11)，2個月生存率為92%（11/12）。安全性方面，ELA026的耐受性良好，不良事件可控。Arrowhead Pharmaceuticals公司公布了其靶向補體因子B（CFB）的在研RNAi藥物ARO-CFB用于治療補體介導疾病的1/2a期臨床研究的中期結果。ARO-CFB旨在減少肝臟中CFB的表達，CFB在放大補體替代通路活化過程中起著重要的調節作用。ARO-CFB正被開發為補體介導的腎臟疾病的潛在治療藥物，如免疫球蛋白A腎病（IgAN）。此外，ARO-CFB還有望用于涉及補體激活的非腎臟疾病的臨床治療。截至2024年11月15日的數據，ARO-CFB在正常健康受試者中實現了劑量依賴性的循環CFB蛋白水平降低，平均達90%，且持續時間超過3個月。此外，無論是單次還是多次給藥，ARO-CFB幾乎完全抑制了替代通路的活性。截至目前，ARO-CFB總體耐受性良好，安全性數據支持進一步的臨床開發。Navenibart（STAR-0215）：公布1b/2期臨床試驗數據Astria Therapeutics公司公布了其用于治療遺傳性血管性水腫的血漿激肽釋放酶單抗抑制劑navenibart的1b/2期臨床試驗數據。在該研究中，16名患者被分入三個隊列接受STAR-0215皮下給藥：隊列1的4名患者接受了1劑450 mg劑量；隊列2的6名患者先接受了1劑600 mg劑量，并在3個月后又接受了1劑300 mg劑量；隊列3的6名患者先接受了1劑600 mg劑量，并在1個月后又接受了1劑600 mg劑量。此次公布的結果顯示，在6個月內給藥1次或2次navenibart，3個隊列患者的平均每月發作率降低了90%-95%，該結果支持每年僅給藥2次或4次。此外，使用navenibart后，中度或嚴重HAE發作減少了約95%-96%，需要使用急救藥物的發作減少了91%-94%。隊列2和隊列3患者6個月內的無發作率為67%。安全性方面，navenibart總體耐受性良好，無嚴重不良事件，無停藥現象。Immune-Onc Therapeutics公司公布了其1b期擴展隊列的最新數據，該隊列評估了其抗LILRB4抗體IO-202聯用阿扎胞苷（AZA）治療慢性粒單核細胞白血病（CMML）患者的療效和安全性。IO-202是一款潛在"first-in-class"的IgG1抗體，可特異性、高親和力地與LILRB4結合，并通過抗體依賴性細胞毒性和抗體依賴性細胞吞噬作用消除LILRB4陽性細胞。因此，IO-202是一種在血癌、自身免疫性和炎癥性疾病方面具有廣闊潛力的靶向療法。此次公布的結果顯示，根據國際工作組2023緩解標準，在接受IO-202與AZA聯合治療的18名療效可評估的CMML患者中，ORR為66.7%，完全緩解（CR）率為50%。在LILRB4高表達的CMML患者中，ORR為100%，CR率為83.3%。值得注意的是，過往獲批療法的CR率僅為7-17%。Ichnos Glenmark Innovation公司公布了其三特異性抗體ISB 2001用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）的1期研究的新數據。ISB 2001同時靶向MM細胞上的BCMA和CD38，以及T細胞上的CD3，旨在增加對MM細胞的特異性結合，同時最大限度地減少脫靶效應。截至2024年10月1日的數據，20名可評估療效患者的ORR為75%（5/20），CR/嚴格的CR（sCR）率為20%。在接受活性劑量（0.05 mg/kg和更高劑量）治療的18例患者中，ORR為83%，CR/sCR率為22%。安全性方面，在每周皮下注射劑量為1.2 mg/kg時未觀察到劑量限制性毒性（DLT），大多數是輕度的細胞因子釋放綜合征（CRS），未報告神經毒性，也沒有患者因不良事件而停藥。Nurix Therapeutics公司公布了其布魯頓酪氨酸激酶（BTK）降解劑NX-5948用于治療復發或難治性慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）的1a/1b期臨床試驗的新數據。NX-5948是一種口服、可穿越血腦屏障的小分子BTK蛋白降解劑。截至2024年10月10日的數據，首次疾病評估時（治療后第8周）49名療效可評估的CLL/SLL患者的客觀緩解率為75.5%，該數據在至少進行兩次疾病評估（治療后第16周時）的患者中增加至84.2%。無論患者既往治療、基線突變、高危分子特征或中樞神經系統（CNS）受累如何，均觀察到緩解。13名患者的緩解持續時間超過6個月，5名患者在治療一年后仍在接受治療并保持緩解。此外，NX-5948在所有評估的劑量中均具有良好的耐受性。Enzomenib（DSP-5336）：公布1/2期臨床試驗的新數據Sumitomo Pharma America公司公布了其在研口服小分子enzomenib用于治療復發/難治性急性白血病的1/2期臨床試驗的新數據。Enzomenib可抑制menin與MLL蛋白的相互作用，并能降低白血病相關基因HOXA9和MEIS1的表達，增加帶有MLL重排和NPM1突變的人類急性白血病細胞系中分化基因CD11b的表達。此次公布的結果顯示，在23例KMT2A重排患者中，客觀緩解率為65.2%，達到CR加部分血液學恢復的完全緩解（CRh）的患者比例為30.4%。在接受300 mg每日兩次（BID）治療的15名KMT2A重排患者中，客觀緩解率為73.3%，達到CR加CRh的比例為40%。在接受200 mg BID或300 mg BID治療的17名NPM1突變患者中，客觀緩解率為58.8%，達到CR加CRh的比例為47.1%。Enzomenib的耐受性良好，藥物相關不良事件的總體發生率較低，沒有報告DLT。10.7%的患者患上了分化綜合征，但未導致患者死亡，也不需要永久停用enzomenib。Evorpacept：公布1b/2期聯合治療試驗數據ALX Oncology公司公布了其CD47抑制劑evorpacept聯用HER2靶向雙特異性抗體zanidatamab治療此前接受過大量治療的HER2陽性和HER2低表達轉移性乳腺癌患者的1b/2期臨床試驗數據。Evorpacept是一種下一代CD47阻斷療法，它將高親和性CD47結合結構域與經特殊處理的Fc結構域相結合，因此無法激活Fc受體，有望降低CD47靶向抗體因激活Fc受體可能產生的毒副作用。此外，與其它抗CD47抗體相比，evorpacept的分子量更小，更容易滲透到實體瘤中，從而提高療效。此次公布的結果顯示，evorpacept聯用zanidatamab對經中央實驗室評估確認為HER2陽性的患者（n=9）顯示出最強的抗腫瘤活性。這些患者經確認的客觀緩解率為55.6%，中位無進展生存期（PFS）為7.4個月。總體而言，隊列1（HER2陽性的轉移性乳腺癌患者）患者（n=21）的經確認的客觀緩解率為33.3%，中位PFS為3.6個月，中位緩解持續時間（DOR）尚未達到。在隊列2（HER2低表達的轉移性乳腺癌患者）的患者（n=15）中也觀察到了一定的緩解，經確認的客觀緩解率為20.0%，中位PFS為1.9個月，中位DOR為5.5個月。Medicenna Therapeutics公司公布了正在進行的1/2期ABILITY-1研究的最新臨床數據，該研究旨在評估其下一代長效IL-2超級激動劑MDNA11單藥或聯用PD-1抑制劑帕博利珠單抗治療晚期實體瘤的療效和安全性。MDNA11是一種通過靜脈注射給藥的長效“增強β而非α”的IL-2超級細胞因子（IL-2 Superkine），它能夠優先激活負責殺傷癌細胞的免疫效應細胞（CD8陽性T細胞和自然殺傷細胞，即NK細胞），同時最小化或不刺激具有免疫抑制作用的調節性T細胞（Tregs）。此次公布的結果顯示，MDNA11單藥治療和聯用帕博利珠單抗的疾病控制率（DCR）分別為55%（1例CR、4例部分緩解和6例疾病穩定）和78%（1例CR、1例部分緩解和5例疾病穩定）。1名70歲的晚期化療難治性肛門癌患者在接受MDNA11聯用帕博利珠單抗治療時，在8周內達到了CR。單藥治療組中兩名免疫檢查點抑制劑耐藥患者的所有腫瘤完全消失，1名獲得CR的黑色素瘤患者在第63周時依然沒有復發，1名微衛星不穩定性高（MSI-H）的胰腺癌患者在肝臟中實現了靶病灶和非靶轉移灶的完全消除，在研究期間實現了20個月的持久緩解，并已持續停止抗癌治療達11個月。Star Therapeutics公司公布了其在研單克隆抗體VGA039用于治療血管性血友病（Von Willebrand Disease，VWD）的1期單劑量遞增（SAD）研究的中期數據。VGA039靶向蛋白質S，旨在恢復血液凝固的平衡，有望作為一種適用于多種出血性疾病的通用止血療法。此次公布的數據顯示，在3名高年出血率（ABR）VWD患者中，皮下注射VGA039與ABR的顯著降低相關，單次注射使患者的ABR降低了75%-88%，且治療濃度保持了約4周。該降幅與已獲批準的VWD預防療法在臨床試驗中觀察到的降幅一致，但這些療法需要每周進行多次靜脈注射。在安全性可評估的7名患者中，VGA039安全且耐受性良好，未觀察到注射部位反應。
