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潛在“best-in-class”基因療法積極2期臨床結果公布，改善致盲疾病患者視力指標
發布時間: 2024-12-10 來源: 藥明康德

Beacon Therapeutics日前公布了在研基因療法laru-zova（AGTC-501），在治療X連鎖視網膜色素變性（XLRP）患者的2期臨床試驗DAWN中獲得的3個月中期安全性和療效數據。

三個月的數據表明：

Laru-zova在所有參與者中均具有良好的耐受性，未報告與研究藥物相關的治療伴發不良事件，包括無眼部炎癥不良事件。
數據還顯示在低亮度視力（LLVA）這一關鍵視覺功能指標上有早期改善的良好跡象。
獲益風險評估結果支持繼續進行針對由視網膜色素變性GTPase調節劑（RPGR）基因突變引起的XLRP患者的臨床開發。

XLRP是一種嚴重的侵襲性遺傳性視網膜疾病，主要影響年輕男性，常在患者中年時導致失明，目前尚無可用的治療方法。Laru-zova是一款基于腺相關病毒載體的基因療法，表達全長RPGR蛋白，因此有望解決XLRP導致的所有感光細胞的損傷，包括桿狀細胞和錐狀細胞的喪失，代表了針對XLRP患者漸進性視力喪失的潛在“best-in-class”治療方案。

目前，Beacon Therapeutics公司正在進行關鍵性2/3期臨床試驗VISTA，開發laru-zova作為XLRP患者的潛在療法，患者注冊正在進行中。

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