人工智能（AI）的快速進步正在以前所未有的方式深刻變革生物醫藥領域。一些生成式AI模型已經能夠設計出自然界中前所未有的蛋白質，展現出令人驚嘆的創新潛力。然而，在小分子藥物設計方面，AI面臨更為復雜的挑戰——不僅需要全面權衡分子的多樣性，還必須深刻理解藥物化學以及分子與靶點之間的復雜相互作用。盡管面臨諸多技術難題，一些初創公司仍在大膽探索AI在小分子藥物設計中的無限可能。近期，知名行業媒體STAT精選出5家引領這一領域的創新企業，備受行業關注。在今天的文章中，藥明康德內容團隊將結合公開信息，為您帶來這些公司的詳細介紹。Terray Therapeutics是一家融合了人工智能、生物學、藥物化學、自動化和納米技術，以推動藥物發現進入信息時代的生物技術公司。Terray專有的集成計算和實驗平臺可生成大規模化學數據來加速藥物發現。2022年2月，Terray成功獲得了6000萬美元的A輪融資，以推進其新型tNova平臺和基于此的小分子藥物發現。今年10月，該公司再次完成1.2億美元的B輪融資。所籌得資金將推動其基于生成式AI開發的內部管線進入臨床試驗階段，并進一步提升Terray的集成AI平臺tNova，用以支持內部和合作研發項目。Terray致力于通過大規模整合計算和新型數據，加快小分子藥物開發的速度、降低成本并提高成功率，從而改善人類健康。該公司擁有多個人工智能模型，既能預測特定分子的特性，又能通過生成式模型推薦符合多個參數的分子。依托其專有實驗平臺，Terray構建了全球最大的化學數據集之一，在過去3年中，它已定量測量了超過50億次靶標-配體相互作用，該數據集每年翻倍增長。Terray的數據優勢賦予其潛在“best-in-class”的AI能力，可識別并優化解決復雜問題的新型小分子。該公司與百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）和Calico建立了多靶點合作關系，還與Odyssey Therapeutics建立了合作關系，共同開發針對轉錄因子靶點的藥物。其內部產品線包括一種多發性硬化治療藥物，預計將于2026年進入臨床，其他候選藥物也將很快推出。Iambic Therapeutics是一家致力于利用AI藥物發現平臺開發新療法的公司。公司平臺通過結合物理學和AI技術，能夠識別出具有差異化藥物特征的候選藥物。目前，公司的主要候選藥物IAM1363已進入臨床階段，這是一種高選擇性和腦滲透性的HER2抑制劑。此外，還有一款選擇性CDK2/4抑制劑IAM-C1即將進入臨床開發階段。Iambic擁有兩個核心人工智能模型：一個模型是NeuralPLexer，它能預測蛋白質和藥物分子如何相互作用，并能更好地處理不同狀態的蛋白質；另一個模型是Enchant，它能夠整合分子物理特性數據和臨床數據，從而更準確地預測哪些藥物特性會影響臨床結果。在融資方面，Iambic在2021年完成了5300萬美元的A輪融資，并在2023年完成了1億美元的B輪超額融資。2024年6月，公司又完成了5000萬美元的B輪擴展融資。今年年初，Iambic將HER2抑制劑IAM1363推進至臨床階段。公司預計在2025年上半年討論IAM1363的1期臨床初步數據，并預計很快將另外兩個腫瘤項目也推進至臨床階段。Genesis Therapeutics是一家專注于人工智能的生物技術公司，利用其創新的生成式預測人工智能平臺GEMS進行小分子藥物的發現。GEMS平臺融合了深度學習預測模型、分子模擬和化學感知語言模型，通過生成潛在分子進行合成和實驗測試，以及AI賦能的多個循環過程迭代，來加速候選分子的選擇和優化。Genesis已針對那些數據稀缺且傳統上被認為“不可成藥”的靶點，建立了包含多個項目的內部研發管線。在戰略合作方面，Genesis今年9月與吉利德科學（Gilead Sciences）達成了戰略合作協議，共同發現和開發針對三個未公開靶點的新型小分子療法。根據協議，吉利德向Genesis支付了3500萬美元的預付款。此前，在2022年，Genesis與禮來公司（Eli Lilly and Company）建立了戰略合作關系，為一系列治療領域的五個靶點開發新型療法，Genesis因此獲得了2000萬美元的預付款。此外，2020年，Genesis還與基因泰克（Genentech）簽署了一項多靶點合作協議。在Genesis的內部產品線中，公司已經開發了針對免疫學和晚期腫瘤的先導候選藥物。關于這些候選藥物何時能夠進入臨床試驗階段的具體時間表尚未披露。Isomorphic Labs作為Alphabet的子公司，其使命是利用人工智能技術加速藥物發現進程，并最終找到治療人類最具破壞性疾病的方法，推動醫學突破的新時代。在接受STAT采訪時，該公司總裁Colin Murdoch先生提到，公司的技術棧包括覆蓋藥物發現項目整個生命周期的預測模型，以及能夠針對特定靶點生成分子的生成式模型。雖然目前公司專注于小分子藥物的開發，但發現新型靶點也是公司未來路線圖的一部分。Isomorphic擁有一個內部藥物管線（治療領域尚未對外披露），公司計劃在藥物開發的后期階段將候選藥物對外合作。此外，公司已經宣布了與禮來和諾華（Novartis）的兩項合作。每項合作的潛在金額均超過10億美元，包括里程碑付款和特許權使用費。
