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Rgenta Therapeutics是一家臨床階段的生物技術公司，致力于開發一系列用于治療癌癥和神經系統疾病的針對RNA靶點的口服小分子藥物。公司今日宣布與葛蘭素史克（GSK）簽訂一項多年期多靶點的戰略研究合作協議，旨在推進新型靶向RNA小分子剪接調節劑在腫瘤等多個疾病領域的發現和開發。

GSK研究技術高級副總裁Christopher Austin博士表示：“Rgenta在發現和開發高價值靶點的口服小分子剪接調節劑方面采用了差異化的方法，我們對此感到非常振奮。我們致力于攜手行業領先的企業，進一步充實在靶向 RNA 藥物領域現有的專業知識儲備。同時，我們也期待這種極具潛力的創新療法能夠惠及更多患有難治性疾病的患者。”

Rgenta聯合創始人兼首席執行官奚華林博士表示：“我們很高興能與GSK這樣一家全球領先的生物制藥公司達成合作。此次合作進一步驗證了Rgenta 靶向RNA小分子藥物發現平臺的潛力。通過此次合作，我們有望共同加快這類新型藥物的開發，為患者帶來新的治療選擇。”

根據合作協議，Rgenta將獲得高達4600萬美元的現金預付款和行權前里程碑款項，并且還可能從每個靶點中獲得近5億美元的選擇權行使費用、研究、開發、監管和商業化里程碑付款，以及分級專利費和潛在的股權投資。GSK則擁有將合作范圍擴展到其他靶點的選擇權。在合作期間，Rgenta將利用其專有的發現平臺，開發GSK指定靶點的新型口服靶向RNA小分子剪接調節劑。GSK 在行使選擇權后，將負責合作協議中候選藥物的進一步開發和商業化。  

Rgenta聯合創始人、總裁兼首席科學官Travis Wager博士補充道：“我們非常榮幸能與GSK合作，GSK以科學為驅動的理念以及利用科學創新造福患者的成功經驗，與我們的使命不謀而合。此次合作進一步驗證了我們發現平臺的價值，該平臺已成功開發出我們首個臨床階段候選藥物RGT-61159，這是一種口服小分子，可應用于特異性調節轉錄因子MYB。”

Rgenta Therapeutics是一家臨床階段的生物技術公司，致力于開發一系列針對腫瘤和神經系統疾病的靶向RNA口服小分子藥物。Rgenta的主要研發項目之一RGT-61159是一種口服小分子，旨在特異性調節轉錄因子MYB的剪接，目前正在進行 1a/b 期研究，有望用于治療腺樣囊性癌（ACC）、結直腸癌（CRC）和其他實體瘤，以及急性髓性白血病（AML）。Rgenta的獨特技術平臺可挖掘大量的基因組數據，以識別能被小分子選擇性作用的RNA靶標，并設計小分子膠來調節剪接體，調節蛋白質和RNA之間的相互作用。Rgenta以獨特方法和核心項目專注于挖掘傳統意義上不可成藥靶點的治療潛力。了解更多信息，請訪問：http://www.rgentatx.com。