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12月4日，Rgenta Therapeutics宣布已與GSK 建立了多年期多靶點(diǎn)的戰(zhàn)略研究聯(lián)盟。該聯(lián)盟旨在推進(jìn)用于包括腫瘤學(xué)在內(nèi)的多個(gè)疾病領(lǐng)域的新型靶向RNA的小分子剪接調(diào)節(jié)劑（splice modulators）的發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)。

根據(jù)協(xié)議條款，Rgenta將獲得高達(dá)4600萬(wàn)美元的現(xiàn)金預(yù)付款和行權(quán)前里程碑付款，此外該公司有可能通過(guò)選擇權(quán)行使、研究、開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑付款，以及分級(jí)專(zhuān)利費(fèi)和潛在的股權(quán)投資，獲得高達(dá)近5億美元的收益。GSK也有權(quán)選擇擴(kuò)大聯(lián)盟范圍，納入更多目標(biāo)。在聯(lián)盟框架下，Rgenta將利用其專(zhuān)有發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，針對(duì)GSK指定的靶點(diǎn)，開(kāi)發(fā)新型口服靶向RNA的小分子剪接調(diào)節(jié)劑，GSK將負(fù)責(zé)聯(lián)盟產(chǎn)生的任何候選藥物的進(jìn)一步開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。

GSK研究技術(shù)高級(jí)副總裁 Christopher Austin 博士表示：“我們對(duì)Rgenta為高價(jià)值靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)口服小分子剪接調(diào)節(jié)劑的差異化方法感到興奮。我們致力于與領(lǐng)先公司合作，以補(bǔ)充我們?cè)赗NA靶向藥物方面的現(xiàn)有專(zhuān)業(yè)知識(shí)，并期待將這種有前途的模式推廣給更多患有難治性疾病的患者。”

Rgenta聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Simon Xi 博士表示：“我們很高興能與領(lǐng)先的生物制藥公司GSK成為合作伙伴。該聯(lián)盟進(jìn)一步驗(yàn)證了Rgenta小分子RNA靶向藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)的潛力。”Rgenta 聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼首席科學(xué)官 Travis Wager 博士補(bǔ)充道：“該平臺(tái)已成功產(chǎn)出了我們的首個(gè)臨床階段資產(chǎn)——RGT-61159，它是一種口服小分子候選藥物，旨在特異性調(diào)節(jié)轉(zhuǎn)錄因子MYB的剪接。”