Cytokinetics公司今天宣布，美國FDA已接受該公司為在研療法aficamten遞交的新藥申請（NDA）。Aficamten是一種下一代心肌球蛋白抑制劑，用于治療梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。值得一提的是，這款創新療法被行業媒體Evaluate列為值得關注的十大潛在重磅療法之一。該申請基于關鍵性3期臨床試驗SEQUOIA-HCM結果的支持，研究結果已發表在《新英格蘭醫學雜志》上。SEQUOIA-HCM研究結果顯示，與安慰劑相比，aficamten治療24周顯著提高了患者的運動能力。通過心肺運動試驗（CPET）測得的峰值氧氣攝取量（pVO2）與基線相比，在aficamten治療組增加了1.8 ml/kg/min，而安慰劑組為0.0 ml/kg/min。此外，接受aficamten治療的患者在10個預先設定的次要終點中，均觀察到了統計學上顯著的改善。治療相關的嚴重不良事件在aficamten組和安慰劑組中的發生率分別為5.6%和9.3%。SEQUOIA-HCM的進一步分析顯示，aficamten治療同時改善了心臟結構、功能和生物標志物，而且未對收縮功能產生負面影響。FDA此前于2021年1月授予aficamten治療有癥狀HCM的孤兒藥資格，并于2021年12月授予其治療梗阻性HCM的突破性療法認定。Aficamten是一種選擇性小分子心肌球蛋白抑制劑。其設計目標是通過減少每個心動周期中活性肌動蛋白-肌球蛋白交聯橋的數量，從而抑制與HCM相關的心肌過度收縮。在臨床前模型中，aficamten通過與心肌球蛋白獨特的別構位點選擇性結合，阻止肌球蛋白進入產生力量的狀態，從而降低心肌收縮性。
