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Sarepta Therapeutics今日宣布與Arrowhead Pharmaceuticals達(dá)成一項全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，Sarepta將獲得多個處于臨床期、臨床前及發(fā)現(xiàn)階段的RNAi研發(fā)項目的全球獨(dú)家權(quán)利，針對涉及肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）和肺部的罕見遺傳病。新聞稿指出，該研發(fā)合作將顯著擴(kuò)展Sarepta的中期和早期研發(fā)管線，合作數(shù)額可超過100億美元。

協(xié)議涵蓋的臨床階段研發(fā)項目包括：

• ARO-DUX4：旨在降低骨骼肌中DUX4蛋白的生成，目前正在進(jìn)行針對面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）的1/2期臨床試驗

• ARO-DM1：旨在靶向并抑制骨骼肌中的肌強(qiáng)直性蛋白激酶（DMPK）表達(dá)，針對1型肌強(qiáng)直性營養(yǎng)不良癥（DM1）的1/2期臨床試驗正在進(jìn)行中

• ARO-MMP7：旨在減少肺上皮細(xì)胞中基質(zhì)金屬蛋白酶7（MMP7）的表達(dá)，針對特發(fā)性肺纖維化（IPF）的1/2期臨床研究正在進(jìn)行

• ARO-ATXN2：旨在靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的共濟(jì)失調(diào)蛋白2（ATXN2），預(yù)計在2024年底前啟動針對2型小腦共濟(jì)失調(diào)癥（SCA2）的1/2期臨床研究

   

這些臨床項目采用Arrowhead專有的靶向RNAi分子（TRiM）平臺，該平臺旨在將RNAi療法遞送至全身多種組織和細(xì)胞類型，以啟動RNA干擾機(jī)制，并實現(xiàn)靶基因的快速、持久的敲低。

協(xié)議涵蓋的臨床前項目將利用Arrowhead的TRiM中樞神經(jīng)系統(tǒng)遞送平臺，設(shè)計為皮下給藥，包括：

• ARO-ATXN1：靶向共濟(jì)失調(diào)蛋白1（ATXN1），用于治療1型小腦共濟(jì)失調(diào)癥（SCA1）

• ARO-ATXN3：靶向共濟(jì)失調(diào)蛋白3（ATXN3），用于治療3型小腦共濟(jì)失調(diào)癥（SCA3）

• ARO-HTT：靶向亨廷頓蛋白（HTT），用于治療亨廷頓病

此外，Sarepta和Arrowhead還將利用Arrowhead的新型遞送技術(shù)，就多達(dá)6個肌肉、心臟和/或CNS靶點展開發(fā)現(xiàn)合作。作為合作的一部分，Sarepta獲得了Arrowhead技術(shù)平臺的獨(dú)家許可，以開發(fā)針對廣泛骨骼肌基因靶點的治療方法。Arrowhead將負(fù)責(zé)當(dāng)前正在進(jìn)行的1/2期試驗，臨床階段項目將在當(dāng)前試驗完成后轉(zhuǎn)移至Sarepta。臨床前項目將在Arrowhead完成支持IND申請的臨床前研究后轉(zhuǎn)移至Sarepta。

根據(jù)協(xié)議條款，Sarepta將向Arrowhead支付5億美元的預(yù)付款和3.25億美元的股權(quán)投資。此外，Arrowhead將在五年內(nèi)分五次總計獲得2.5億美元的付款，和基于近期臨床試驗患者入組相關(guān)里程碑的3億美元付款。該公司還有資格獲得高達(dá)100億美元的未來里程碑付款。