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11 月 4 日，輝大基因宣布，HG202 臨床試驗申請（IND）已獲 FDA 批準(zhǔn)，用于新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD） 。

HG202 是輝大基因自主研發(fā)的首個高保真 CRISPR/Cas13 RNA 編輯治療技術(shù)臨床項目，將 CRISPR/Cas13 RNA 編輯器搭載于單個腺相關(guān)病毒（AAV）遞送到視網(wǎng)膜，特異性地敲低 VEGF-A mRNA 表達(dá)水平，以治療已接受過現(xiàn)有抗 VEGF 療法有效或耐藥的 nAMD 患者。

2023 年 9 月 6 日，HG202 已在國內(nèi)完成首例 nAMD 患者給藥。在 2024 年 ASGCT 大會上，輝大基因公布了 HG202 用于濕性年齡相關(guān)性黃斑變性的初步臨床結(jié)果（NCT06031727）。

截至 2024 年 1 月，5 名受試者簽署了 ICF，3 名受試者被納入低劑量組。受試者 #202 是一名對抗 VEGF 療法無反應(yīng)且有抗性的患者，在 8 個月內(nèi)曾注射過 6 次抗 VEGF 注射，注射前黃斑積液持續(xù)存在。受試者 #202 基線包括 CRT 為 233 µm 和 BCVA 為 29 個字母。

受試者 #202 在注射后視網(wǎng)膜積液顯著消除，CRT 分別在注射后 4 周和 8 周恢復(fù)至 162 µm 和 155 µm。從 4 周開始觀察到 BCVA 改善了近 15 個字母，并在注射后 8 周隨訪中持續(xù)存在。

接受治療的三名受試者均未觀察到與藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

三名患有 nAMD 的受試者在注射 HG202 后，局部和全身不良事件情況均可接受。受試者 #202 在注射 HG202 后 8 周內(nèi)，BCVA、CRT 和持續(xù)性液體排出均有顯著改善。盡管只有低劑量組完成了入組，但這項研究為 CRISPR/Cas13 RNA 療法對人類相對安全提供了基礎(chǔ)。

新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性 (nAMD) 是老年人失明的主要原因，其中血管內(nèi)皮生長因子 (VEGF) 起著關(guān)鍵作用。頻繁玻璃體內(nèi)注射抗 VEGF 療法是 nAMD 的一線治療方法；然而，每次注射僅有效 1-2 個月，并且需要頻繁重新給藥。盡管臨床結(jié)果良好，但許多患者在重復(fù)給藥后會出現(xiàn)持續(xù)性液體或復(fù)發(fā)性滲出，這會導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥并降低患者對治療的依從性，從而導(dǎo)致視力隨著時間的推移而喪失。

HG202 是首個進(jìn)入臨床階段的 CRISPR/Cas13 RNA 編輯療法，也是唯一針對濕性年齡相關(guān)性黃斑變性 (nAMD) 的臨床階段 RNA 靶向治療。

它可以通過單劑量部分降低視網(wǎng)膜中 VEGFA 的 mRNA 表達(dá)，減少治療頻率并可能改善臨床結(jié)果，給濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）患者帶來了潛在的治療希望。