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聚焦下一代CAR-T療法，Lyell Immunopharma收購ImmPACT Bio

Lyell Immunopharma今日宣布已簽訂最終協(xié)議，將收購ImmPACT Bio。ImmPACT的主打在研療法IMPT-314是一款靶向CD19/CD20的嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法，Lyell將繼續(xù)推進該產(chǎn)品在血液惡性腫瘤（包括大B細胞淋巴瘤）中的開發(fā)。IMPT-314采用雙靶向設計，旨在超越已獲批的CD19靶向CAR-T細胞療法的療效，并通過在生產(chǎn)過程中富集初始和中心記憶T細胞來增強CAR-T細胞療法的持久性。收購ImmPACT預計將顯著增強Lyell的臨床階段新一代CAR-T細胞療法管線，并補充其專有技術組合，以生成更持久的功能性T細胞，為實體瘤和血液惡性腫瘤患者提供更持久的療效。

在今年早些時候發(fā)布的臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，在13名接受IMPT-314治療的復發(fā)/難治性（R/R）侵襲性非霍奇金淋巴瘤患者中，12名達到了完全或部分緩解（92%的客觀緩解率），其中10名患者達到了確認的完全緩解（CR），完全緩解率為77%。中位隨訪時間為32個月時，中位無進展生存期為50.1個月，中位總生存期尚未達到。

BridgeBio Pharma基因療法顯著改善患者指標

日前，BridgeBio Pharma公司公布了在研基因療法BBP-812在治療卡納萬?。–anavan disease）患者的1/2期臨床試驗CANaspire中的最新數(shù)據(jù)。試驗結(jié)果顯示，BBP-812顯著改善患者的生物標志物指標。與自然病史數(shù)據(jù)相比，接受治療患者的運動功能也獲得漸進、持久的改善。新聞稿指出，如果獲得批準，BBP-812可能成為卡納萬病患者的首個獲批療法。

CANaspire是一項1/2期開放標簽研究，旨在評估BBP-812在患有卡納萬病的兒童患者中的安全性、耐受性和藥效學活性。試驗結(jié)果顯示，在BBP-812給藥后，參與者的尿液和腦中的N-乙酰天冬氨酸（NAA）水平迅速且持續(xù)降低。低劑量治療后12個月NAA平均下降64%，高劑量治療后3個月NAA平均下降73%。最早接受治療的參與者在接近三年內(nèi)維持了較低的尿液NAA水平。腦脊液（CSF）中的NAA在接受低劑量治療后12個月平均減少70%。在T2加權(quán)核磁共振成像（MRI）中，觀察到大多數(shù)接受BBP-812治療的參與者的髓鞘形成獲得改善。與自然病史相比，接受BBP-812治療的患者運動功能逐漸改善（通過GMFM-88量表評估），并且達到運動功能里程碑（通過HINE-2量表評估）。

卡納萬病是一種由編碼天冬氨酸酶的ASPA基因突變引起的超罕見、可致殘或致命的疾病。大多數(shù)兒童無法爬行、行走、坐著或說話，在嬰幼兒時期就會面臨死亡的威脅。天冬氨酸酶活性的缺乏會導致NAA的積累，并最終導致對髓鞘的毒性。目前，該病尚無獲批的療法。BBP-812利用腺相關病毒9載體將ASPA基因的功能拷貝遞送到全身并進入大腦，從而可能根治疾病。它已獲得美國FDA授予再生醫(yī)學先進療法（RMAT）認定、孤兒藥資格、罕見兒科疾病資格和快速通道資格。

治療纖維化疾病，新銳完成8900萬美元融資

Agomab Therapeutics今日宣布完成8900萬美元的D輪融資，獲得資金將用于進一步推進其核心候選藥物AGMB-129的臨床開發(fā)。